作者:zhangfan
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欧洲学者的一项研究表明,在亨廷顿病患者中pridopidine通常安全且耐受性良好。论文于2013年2月27日在线发表于《神经病学》(Neurology)。 此项研究分为6个月随机对照试验(RCT)和6个月开放标签扩展试验(OLE)两个阶段。在OLE阶段,亨廷顿病患者接受4周pridopidine 45mg/天治疗后再接受22周90 mg/天治疗。对任何不良事件(AE
PBT2是一种金属蛋白衰减复合物,在亨廷顿症小鼠模型中,可以减少金属离子诱导的亨廷顿突变蛋白的聚集,并且延长小鼠寿命。研究人员在一项随机、双盲、安慰剂对照的临床Ⅱ期试验中,评估了PBT2对亨廷顿症的疗效和安全性。 研究方法: 在这项为期26周、双盲、安慰剂对照临床试验中,患有轻、中度亨廷顿症的受试者(年龄 · 2014-11-22
-->亨廷顿病(HD)是一种遗传性神经退行性疾病,据估计约30000多美国人患有此病,此外,还有200000人存在患病风险。但是,据来自加拿大温哥华英属哥伦比亚大学的一项新的研究显示,实际上的人数远比上述估计的要多,该研究发现已发表于Neurology。研究人员发现,普通人群体中“较低的外显率”(引起HD的基因突变的拷贝数为36-39)的发生率较既往报告的更大。这意味着,HD发生低危风险的患者的数目可能
Deutetrabenazine是一种新型的含氘分子,可使CYP2D6代谢减弱,增加活性代谢物的半衰期,因此有可能形成稳定的全身暴露,而保持关键部位的药理活性。
研究发现了与亨廷顿病进展相关的基因突变,该基因对疾病的进展预测具有较高的敏感性
研究发现,对于亨廷顿舞蹈病患者,其纹状体代谢与临床疾病的严重程度相关,区域性的高代谢是代偿性表象与运动评分减少相关。这种代偿性的代谢增加,特别是小脑区域,可能导致其他结构域损伤进一步加重运动障碍症状。该研究有助于亨廷顿舞蹈病患者高代谢脑区运动的临床意义的理解
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