Eur J Haematol：免疫抑制治疗再生障碍性贫血的真实世界研究结果

再生障碍性贫血(AA)是一种罕见的骨髓衰竭疾病，可通过异基因干细胞移植或免疫抑制治疗(IST)，包括抗胸腺细胞球蛋白(ATG)，环孢素(CSA)，和 eltrombopag治疗。年轻患者通常预后良好，老年患者(>60岁)的长期生存率明显较差。在老年患者和有多重合并症的患者中，常常考虑到耐受性，回减少ATG的剂量。而剂量减毒IST在这一人群中的有效性和安全性在很大程度上还未被探讨，因此，密歇根大学研究团队对接受IST治疗的AA患者进行了回顾性研究。

他们使用电子医疗记录搜索引擎查询1995年至2021年在密歇根大学治疗的AA患者。分析纳入的患者被诊断为特发性严重或非常严重的AA，当IST开始时年龄在18岁或以上，接受IST作为一线治疗，在密歇根大学有足够的医生随访，并被报告为符合IST。

图1 诊断时小于60岁的患者的总生存率，按eltromopag状态分层。红色的线表示没有使用eltromopag的队列的总生存率，蓝色的线表示使用eltromopag的队列的总生存率。图的下半部分包括阶层，显示了每个队列中在给定时间点可复查的患者数量。

最后研究团队确定了59名年龄在18-59岁的患者和53名诊断时年龄在60岁或以上的患者。所有患者均接受马ATG合并CSA治疗，但只有27%(16)的年轻组患者接受eltromopag治疗，而47%(25)的老年组患者接受eltromopag治疗。在老年患者的队列中，62%(33)的患者接受了全剂量IST，38%(20)的患者接受了减毒剂量IST，全剂量组和减毒剂量组的总生存期无统计学差异。

图2 诊断时60岁及以上患者的总生存率。

图3 在诊断时60岁或以上患者的总生存期，根据eltrombopag和抗胸腺细胞球蛋白(ATG)剂量状况进行分层。

治疗6个月时，两组患者的总体缓解率相似，分别为71%和68%。在全剂量队列中，记录的感染并发症更多。这些结果支持在考虑IST耐受性的老年患者中考虑剂量减毒IST。

总之，这项研究的数据表明，剂量减毒ATG，作为标准IST与eltromopag和CSA的一部分，可以合理地考虑治疗医生担心IST耐受性，特别是担心与感染并发症相关的患者。这些数据并不是结论性的，但对于未来对老年AA患者的研究领域，应该考虑假设生成。

原始出处：

Foucar CE, Foley DH, Aldous J, et al. Real-world outcomes with immunosuppressive therapy for aplastic anemia in patients treated at the University of Michigan [published online ahead of print, 2023 Nov 6]. Eur J Haematol. 2023;10.1111/ejh.14131. doi:10.1111/ejh.14131