Leukemia：艾曲波帕eltrombopag在骨髓增生异常综合征的PDX模型中的临床前评估
2021-07-01 xiaozeng MedSci原创
骨髓增生异常综合征（MDS）是一种克隆性造血干细胞疾病，其特征是骨髓（BM）发育不良、血细胞的减少、复发性基因组畸变以及疾病发展为急性髓系白血病的易感性。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一种克隆性造血干细胞疾病，其特征是骨髓（BM）发育不良、血细胞的减少、复发性基因组畸变以及疾病发展为急性髓系白血病的易感性。
尽管目前对于MDS的分子表征的研究已取得了较大的进展，但由于缺乏解决功能问题的临床前模型，也导致较难将发现的突变数据转化为新的治疗策略。
为了克服上述的限制，研究人员在先前的研究中已经在NSG小鼠中建立了患者来源的异种移植 (PDX) 模型。在该研究中，研究人员旨在证实先前建立的MDS PDX模型可用于解决相应的临床问题。
在该研究中，研究人员主要分析了促血小板生成素受体激动剂eltrombopag（艾曲波帕）的有效性和安全性。该临床前研究共包括了从9个MDS患者样本中生成的49个异种移植物。
研究人员通过基于FACS（流式细胞术）的人血小板定量来验证药物的功效，并通过PDX样本的全外显子组测序重建了骨髓克隆演变。相比于临床试验，该实验允许在患者的个体水平上进行载体和复制控制分析，以破译疾病发生发展中的个体特异性影响。研究人员发现艾曲波帕能够有效的刺激MDS PDX模型中的血小板生成，且不会对患者的克隆组成产生不利影响。
使用MDS患者来源的异种移植模型进行临床前评估
总而言之，该研究结果揭示，MDS PDX模型可作为MDS临床前试验中测试新治疗概念的一个潜在的工具。
原始出处：
Schmitt, N., Jann, JC., Altrock, E. et al. Preclinical evaluation of eltrombopag in a PDX model of myelodysplastic syndromes. Leukemia (25 June 2021).
作者：xiaozeng
版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#骨髓增生异常#
41
#骨髓增生异常综合#
32
#骨髓增生#
40
这个翻译的不错，学习了
52
#艾曲波帕#
32