Neurology:肌酸用于早期亨廷顿病患者的功能衰退研究

2017-07-17 zhangfan MedSci原创

研究认为,肌酸不能显著延缓早期亨廷顿病患者的功能衰退。

近日研究人员就肌酸在延缓早期亨廷顿病(HD)患者进行性功能衰退中的作用进行了考察。

在这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究中,第一二阶段的HD患者接受每天40g肌酸补充治疗,持续48个月。主要终点是功能变化率(TFC)。次要终点是临床评分、耐受性和生活质量。不良事件和实验室研究评估安全性。

研究在北美、澳洲以及新西兰的46个医疗中心开展,共招募患者553人,其中治疗组275人,对照组278人。研究发现,治疗组TFC为0.82每年,对照组为0.7每年,治疗优势不显著(0.12,95%,-0.11-0.35)。最常见的治疗组相关不良事件为胃肠道反应。严重的不良事件包括死亡在对照组更频繁。亚组分析显示,肌酸治疗效果存在性别差异。

研究认为,肌酸不能显著延缓早期亨廷顿病患者的功能衰退。

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