NEJM：一种实验性药物可延缓1型糖尿病发病
2019-06-17 佚名 新华网
美国国家卫生研究院日前发布公报说，该机构资助的一项临床试验显示，一种实验性药物可以使1型糖尿病高危人群的发病年龄推迟约2年。 这种药物名为teplizumab，临床试验由国际合作组织“1型糖尿病临床试验网络”开展。研究人员招募了76名受试者，他们的年龄在8岁到49岁间，都有亲属患1型糖尿病，且体检也显示出具有较高的1型糖尿病患病风险。
这种药物名为teplizumab，临床试验由国际合作组织“1型糖尿病临床试验网络”开展。研究人员招募了76名受试者，他们的年龄在8岁到49岁间，都有亲属患1型糖尿病，且体检也显示出具有较高的1型糖尿病患病风险。
受试者被随机分为两组，治疗组接受14天的药物注射，对照组则注射安慰剂。结果发现，试验期间，对照组72%的人患上1型糖尿病，而这一比例在治疗组仅为43%。对照组被确诊患病的时间中位数为2年，治疗组则为4年。
“这是我们首次看到1型糖尿病可以通过早期预防性治疗而延缓发病的证据，”美国国家卫生研究院国家糖尿病、消化系统疾病和肾病研究所项目研究人员莉萨·斯佩恩说，“这些结果特别是对那些有亲属患这种疾病的年轻人具有重要意义，因为这些人可能（患病）风险较高，且能够从早期筛查和治疗中获益。”
1型糖尿病是一种自体免疫性疾病，多发于儿童和青少年，患者自身免疫系统会错误地攻击胰腺中的贝塔细胞，导致后者无法分泌足够的胰岛素来维持最佳血糖水平。目前，1型糖尿病尚无治愈方法，患者须终身依赖胰岛素治疗。
实验性药物teplizumab主要通过抑制免疫系统破坏贝塔细胞来发挥作用。先前研究显示，对于刚确诊的1型糖尿病患者，这种药物可有效减缓贝塔细胞损失。
不过，研究人员坦言，最新研究仍存在一定局限性，如受试者数量少等，还需更多研究来验证药物的有效性和安全性。相关成果已发表在美国《新英格兰医学杂志》上。
原始出处：
Kevan C. Herold,et al.An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes.NEJM.June 9, 2019 DOI: 10.1056/NEJMoa1902226
作者：佚名
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