CAR-T细胞疗法在美国血液学会ASH上大放异彩
2019-12-16 不详 MedSci原创
百事美施贵宝（BMS）和强生（Janssen）开发的嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）在中期试验中均达到了终点，为治疗难治性血液癌带来了希望。
百事美施贵宝（BMS）和强生（Janssen）开发的嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）在中期试验中均达到了终点，为治疗难治性血液癌带来了希望。
强生公司公布了Ib / II期CARTITUDE-1研究的初步结果，该研究评估了针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T 疗法JNJ-68284528（JNJ-4528），在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤中的功效和安全性。
该研究招募了先前至少接受过三次治疗、对蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节药物（IMiD）有双重耐药性的患者、先前已接受过PI、IMiD和抗CD38抗体治疗、以及在最后一疗程的12个月内进展的患者。
CARTITUDE-1研究的Ib期部分结果显示， 69％接受JNJ-4528治疗的患者达到完全缓解（CR），86％的患者达到了很好的局部反应（VGPR），14％的患者达到部分缓解（PR）。
在输注后第28天，可评估患者中有100％达到了早期最小残留病（MRD）阴性的状态，而在六个月的随访中，29例患者中有27例无进展。
根据数据，美国监管机构已在美国授予JNJ-4528突破性称号。
Liso-cel也已达到终点
百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）的CAR-T细胞疗法liso-cel（lisocabtagene maraleucel）在血液癌患者的两项试验中显示出希望。
这些研究包括对复发或难治的慢性淋巴细胞性白血病（CLL）或小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）患者进行Liso-cel评估。一项针对不适合大剂量化疗和造血干细胞移植（HSCT）、复发或难治性大B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）二线患者的研究。
II期PILOT研究在复发/难治性大B细胞NHL患者中进行评估，这些患者先前仅接受过一种免疫化学疗法，由于年龄、合并症或工作状态等因素而被认为不适合HSCT。
所有符合评估条件的患者均获得缓解，其中六位患者（50％）获得了CR，12例患者中有7例（58％）在liso-cel输注后三个月维持了缓解水平。
在这13例患者中，有61.5％的患者至少有一种与治疗相关的3级或更高的副作用，主要是血细胞减少症。4名患者的3级或更高血细胞减少症时间延长。
I / II TRANSCEND CLL 004期研究为先前接受过中位数为5种手段治疗的患者。所有患者（23/23）都曾接受过依鲁替尼治疗，大多数（21/23）患者对BTK抑制剂耐药或已复发。有9例（39％）的BTK抑制剂和Venetoclax均失败，大多数（83％）被认为具有高风险特征。
中位随访11个月接受lisocel的患者的总缓解率（ORR）为81.5％，其中45.5％的患者获得了完全缓解（CR）。在未使用BTK抑制剂和Venetoclax失败的患者中，ORR为89％，其中67例达到CR。
两家公司指出，在可评估为最小残留疾病（MRD）的20例患者中，大多数患者通过下一代测序在血液（75％）和骨髓（65％）中检测不到MRD。
在安全方面，所有患者均发生任何级别的治疗紧急不良事件（TEAE），其中96％的患者发生3级或更高的副作用，包括贫血（78％），血小板减少症（70％），中性粒细胞减少症（56.5％），白细胞减少症（43.5％），发热性中性粒细胞减少症（26％），淋巴细胞减少症（26％）和细胞因子释放综合症（9％）。
而且，74％的患者患有细胞因子释放综合征（CRS），其中9％的患者经历3级CRS。39％的人患有神经系统事件，而22％的人具有3级或更高级别的神经系统事件。
BMS细胞疗法开发高级副总裁Stanley Frankel说："随着我们继续在重要的新疾病背景和未满足的医疗需求领域评估liso-cel，我们很高兴看到这些研究的早期结果。"
所有研究的数据都在佛罗里达州奥兰多市的美国血液学会（ASH）年度会议上发表。
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