Blood：原发性免疫缺陷病成人患者进行异体造血干细胞移植可取得良好的预后。

2017-12-27 MedSci MedSci原创

原发性免疫缺陷病（PID），是罕见的遗传病，主要临床表现严重的免疫功能缺陷，目前可于儿童期通过同种异体造血干细胞移植（Allo-HSCT）治愈。由于缺乏经验和既往预后不良，现在对成年患者应用Allo-HSCT的最佳时间和具体方案尚存在争议。研究人员招募了29位成年患者，进行Allo-HSCT的平均年龄为24岁(17-50)。干细胞供体匹配或不匹配不相干（MUD/MMUD）（n=18），相关供体匹配

原发性免疫缺陷病（PID），是罕见的遗传病，主要临床表现严重的免疫功能缺陷，目前可于儿童期通过同种异体造血干细胞移植（Allo-HSCT）治愈。

由于缺乏经验和既往预后不良，现在对成年患者应用Allo-HSCT的最佳时间和具体方案尚存在争议。

研究人员招募了29位成年患者，进行Allo-HSCT的平均年龄为24岁(17-50)。干细胞供体匹配或不匹配不相干（MUD/MMUD）（n=18），相关供体匹配（MRD）（n=11）。

整个队列的三年总体存活率（OS）是85.2%，而罕见的非CGD PID患者的三年OS是88.9%（n=18），CGD患者则是81.8%（n=11）。中位随访3.5年，移植相关死亡（TRM）仅有4例。并且无早发型或迟发型排斥反应。

在所有存活的患者中，可见到稳定的混合型嵌合和完全性供体细胞嵌合型。在后续的随访中，87%的存活患者无持续性或复发性感染。

总而言之，Allo-HSCT是一种可用于治疗重度PID的年轻成年患者的安全有效的方法，当有合适的供体时，可考虑采取该治疗方法。

原始出处：

Thomas A. Fox，et al.Successful outcome following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in adults with primary immunodeficiency.Blood 2017 ：blood-2017-09-807487； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2017-09-807487

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