囊性纤维化新药组合喜获两项 3 期临床成功
2017-03-30 佚名 药明康德
今日(3月29日),Vertex Pharmaceuticals 宣布,Tezacaftor(VX-661)/ivacaftor 联合治疗 12 岁及以上的囊性纤维化(CF)患者的两项 3 期研究结果显示,他们肺功能有统计学意义的显着改善。CF是一种罕见缩短寿命的遗传病,在北美、欧洲和澳大利亚区域约有 7.5 万患者群体。CF 由 CFTR 基因突变导致缺失或缺陷型 CFTR 蛋白而引起。
作者:佚名
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