FDA将优先审评类癌综合症新药carcinoid syndrome
2016-06-04 MedSci MedSci原创
致力于研发精准新药用于治疗严重慢性疾病的生物制药公司Lexicon Pharmaceuticals宣布，美国FDA已接受了telotristat etiprate新药申请的优先审评。若通过，telotristat etiprate将是首个被批准用于类癌综合症（carcinoid syndrome）的口服治疗药物。 类癌综合症是一种影响数以千计的神经内分泌瘤（neuroendocrin
致力于研发精准新药用于治疗严重慢性疾病的生物制药公司Lexicon Pharmaceuticals宣布，美国FDA已接受了telotristat etiprate新药申请的优先审评。若通过，telotristat etiprate将是首个被批准用于类癌综合症（carcinoid syndrome）的口服治疗药物。
类癌综合症是一种影响数以千计的神经内分泌瘤（neuroendocrine tumors, NET）患者的罕见疾病。神经内分泌瘤始于胃肠道然后转移或扩散到肝脏等其它器官。这些转移性神经内分泌肿瘤细胞会生产过剩的5-羟色胺，造成病人频繁和严重腹泻，以及面部潮红、腹痛、乏力和心瓣膜损害等严重后果。目前类癌综合症的标准治疗方法是生长激素抑制素类似物积存注射（SSA），其中很多人在接受该治疗后的两年内病情就不能得到充分控制。Telotristat etiprate 是利用 Lexicon 独特的基因科学技术发现的第一个作用于色氨酸羟化酶的临床在研新药。由于色氨酸羟化酶能够触发转移性神经内分泌肿瘤细胞生产过量5-羟色胺（血清素）继而导致类癌综合症，所以telotristat etiprate从源头上特异性地减少了肿瘤细胞内血清素的生成，有效抑制类癌综合症的发生，帮助患者更好地控制病情。Telotristat etiprate曾获得了美国FDA授予的快速通道和孤儿药资格认定。
Lexicon的总裁兼首席执行官Lonnel Coats 先生评论说：“美国FDA通过telotristat etiprate的优先审评强调了提高类癌综合症患者和医护人员日常生活质量的迫切需要。如果获得批准，telotristat etiprate将成为首个获批的对使用目前标准治疗不能充分控制类癌瘤综合症患者的有效治疗方案。”
随着时间的推移，许多类癌瘤综合症患者使用目前的标准治疗不能充分控制他们的病情，令许多患者不能进行积极健康的生活。我们衷心祝愿telotristat etiprate 这种创新性新药能早日造福全世界的患者。
参考文献
[1] Lexicon Pharma （LXRX） Announces FDA Priority Review Of New Drug Application For Telotristat Etiprate For The Treatment Of Carcinoid Syndrome
[2] Lexicon Announces FDA Priority Review Of New Drug Application For Telotristat Etiprate For The Treatment Of Carcinoid Syndrome
[3] Lexicon Pharmaceuticals 官网
(生物谷 Bioon.com)
作者：MedSci
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