DDW 2023：意大利真实世界研究评估VDZ治疗炎症性肠病的长期有效性

美国消化疾病周(DDW)是世界上最大和最负盛名的GI专业会议。DDW是美国肝病研究学会(AASLD)、美国胃肠病学会(AGA)、美国胃肠内窥镜学会(ASGE)和消化道外科学会(SSAT)4个协会联合主办，是国际消化系统疾病领域规模最大、学术水平最高的会议及展览会，每年都吸引约15,000名来自世界各地该领域杰出的医师、研究员和学者。世界顶级专家将就胃肠病学、肝病学、内镜学和胃肠外科等领域的最新进展进行深入探讨。

2023美国消化疾病周（DDW2023）于5月6日至9日（当地时间）在芝加哥McCormick Place举行。今日为您带来：VDZ治疗炎症性肠病的长期有效性——一项来自意大利的真实世界研究。

摘要

维得利珠单抗 (VDZ) 的真实世界研究通常受到样本量小和随访时间短的限制，并且仍然缺乏关于反应预测因子的知识。该研究旨在评估 VDZ 的长期有效性和安全性，并确定精准医学的临床特征。

意大利维得利珠单抗长期有效性 (LIVE) 研究包括从 2016 年 4 月至 2017 年 6 月在意大利 IBD 研究小组的 47 个中心开始使用 VDZ 的 CD 和 UC 患者 (pts)。对患者进行前瞻性随访至 2019 年 6 月。主要终点是 12 个月 (mo) 时的无皮质类固醇临床缓解 (SFCR)。次要终点包括持久性和安全性。可解释的人工智能 (XAI) 模型 (XGBoost) 用于预测 12 mo-SFCR。为了评估模型性能，采用了 F1-score。

研究招募了 1,111 名患者（564 CD，547 UC）。基线时，平均年龄和病程分别为 47.7 (±16) 和 11.8 (±9) 岁；256 (23%) 名患者是生物制剂初治的。193 (34.3%) 和 178 (31.6%) 名 CD 患者以及 205 (41.9%) 和 215 (42.6%) 名 UC 患者报告了 SFCR（临床缓解 + 前 3 个月未接受类固醇治疗），分别为 12 和 24 mo（所有 p=ns）。12 个月和 24 个月的累积治疗持续性分别为 73.3% 和 67.3%。与有生物经验的 CD 患者相比，bionaïve 患者的持续时间明显更长 (p=0.04)，但在 UC 中没有。230 名患者 (20.8%) 经历了至少 1 次不良事件 (AE)，导致 58 名患者 (5.2%) 退出 VDZ；最常见的 AE 是感染。训练有素的机器学习 (ML) 算法用于预测 12 mo-SFCR。为了最小化不平衡数据集引入的偏差，引入了数据增强技术（Synthetic Minority Over-sampling Technique，SMOTE）。预测模型的准确度（F1得分）为0.85。为了探讨预测结果的变量之间的关系，采用了Shapley加性预测（SHAP）。图1显示了8个最佳特性，按层次列出，以及它们对结果的平均影响。图2显示了每个特征所取的值如何有助于预测12个月的SFCR（靠近0线的点预测SFCR）。无抗肿瘤坏死因子暴露、男性和无基线类固醇治疗是最重要的变量。

图1

图2

在这项初步分析中，大约1/3的VDZ治疗患者达到了12个月的SFCR。通过ML，研究人员确定了SFCR最重要的预测因素，并估计了它们对SFCR的影响：XAI是精准医学中一个很有前途的工具，因为它有助于协调复杂的模型和数据的生物学解释性。