我国提出阿尔茨海默病新学说,相关新药正Ⅱ期临床试验
2019-08-25 不详 网络
复旦大学附属中山医院获悉,该院基于自主创新理论,研发的治疗阿尔茨海默病(AD)国家一类新药正在进行Ⅱ期临床试验,研究人员称,该项目有可能给AD防治新药研究带来颠覆性影响。8月23日下午,“2019中国医学创新大赛·医院联赛”在中山医院启动,该院神经内科研究团队称,研究人员通过临床结合基础研究,系统阐明了AD脑能量代谢障碍成因、后果及其与AD其它主要病理生理学特征之间的关系后,独立自主地提出了解释A
复旦大学附属中山医院获悉,该院基于自主创新理论,研发的治疗阿尔茨海默病(AD)国家一类新药正在进行Ⅱ期临床试验,研究人员称,该项目有可能给AD防治新药研究带来颠覆性影响。
8月23日下午,“2019中国医学创新大赛·医院联赛”在中山医院启动,该院神经内科研究团队称,研究人员通过临床结合基础研究,系统阐明了AD脑能量代谢障碍成因、后果及其与AD其它主要病理生理学特征之间的关系后,独立自主地提出了解释AD发病机制的“脑能量代谢障碍”创新学说。
在该学说指导下,研究团队独创模拟人类AD疾病特征的非人灵长类(狨猴)和啮齿类动物模型,创建具有完全自主知识产权的AD新药临床前研究体系和评价平台,为集群研发AD防治新药、抢占该领域国际制高点奠定了雄厚基础。
中山医院介绍,目前该项目与上海日馨生物科技有限公司合作,结合计算机辅助药物设计等技术,已经合成了300多个具有完全自主知识产权、全新结构的候选化合物,并申报了多项国家国际发明专利,预计每年合成全新结构候选化合物超过100个。
值得关注的是,这个项目研发的国家一类(化学类)新药BT-1(获中国、美国、欧盟、日本等多项发明专利授权)通过小样本临床病例观察,表明能长时间改善AD患者认知功能和生活自理能力。BT-1可能是钟教授一直在研究的二磷酸硫胺Thiamine diphosphate,也称氯化维生素B1磷酸酯,或苯磷硫胺(Benfotiamine)。
目前,该药已完成Ⅰ期临床试验,正在开展Ⅱ期临床试验,预计2020年12月完成。美国目前也正在开展BT-1的Ⅱa期临床试验。
此外,该研究团队称,两个全新结构的小分子化合物RX04(获中国、美国、日本等发明专利授权)和RX07正在进行临床前研究,预计2020年或2021年将开展临床研究。
阿尔茨海默病(简称AD,俗称老年性痴呆)是一个严重损害中老年人群健康,导致巨大经济负担的重大疾病,随着全球普遍人口老龄化加剧,AD患者人数将急剧增加。
但是,在全球范围内,AD仍然缺乏有效治疗药物和手段。近20年来,在西方主流的“β-淀粉样蛋白(Aβ)级联假说”等学说指导下,研发的AD新药临床研究均遭遇持续性失败,无一真正的AD新药面市。
中山医院上述研究或将为AD防治新药研究带来新机。该研究团队称,其源于临床实践观察,独创的AD学说和新药研发体系,具有完全自主知识产权的AD新药临床前研究平台,具有良好内在逻辑关系的全链条性研究证据等成果,有可能给AD防治新药研究带来颠覆性影响。
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作者:不详
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