Blood：对于儿童唐氏综合征罹患急性骨髓性白血病病人的改进疗法
2017-06-27 MedSci MedSci原创
对于参加试验的204名符合条件的患者，5年内无复发生存率为89.9％，总体生存为93.0％。17名难治性/复发性白血病患者的5年OS为34.3％。这一研究与之前报导的临床研究相比，在诊断后的早期使用更高剂量的阿糖胞苷，并且在治疗过程中减少25％累积柔红霉素剂量，这一改进可能会有更少的副作用，但是并不减少药物疗效，取得了更好的治疗效果。
儿童唐氏综合征（Down syndrome）与发生急性淋巴细胞性白血病（acute lymphoblastic leukemia）和急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia）的风险相关。相比没有唐氏综合征的儿童，唐氏综合症的儿童罹患以上两种白血病的几率上升。
罹患急性骨髓性白血病的唐氏综合征患儿骨接受治疗后，表现出良好的无复发事件生存期，但是期间与治疗疗法有关的其他疾病发生率和死亡率都明显上升。从罹患急性骨髓性白血病的唐氏综合征病人体内分离的细胞，在体外对阿糖胞苷（cytarabine）和柔红霉素(daunorubicin)的敏感性增加，表明优化给药可以改善治疗结果，同时降低毒性。
在最新的Blood杂志中，Madita Uffmann及其同事报导他们执行的一项关于唐氏综合征儿童的急性骨髓性白血病的治疗临床试验。治疗包括4个周期的诱导（induction）治疗期和2个周期的强化(intensification)治疗期。在诱导周期I，III和IV连续输注阿糖胞苷（ 每天6.7mg / kg，连续四天），连续输注柔红霉素（每天0.67mg / kg， 连续4天），和口服6-硫鸟嘌呤（1.65mg / kg，每日两次，持续4天）。诱导周期II输注阿糖胞苷（100mg / kg，每12小时输注1次，在第一天和第二天内一共注射4次，并在第八和第九天联合大肠杆菌天冬酰胺酶（200U / kg）使用。强化治疗期I和II由连续输注阿糖胞苷（每天 3.3mg / kg，连续7天）和依托泊苷（每天4.2mg / kg，3天）组成。
对于参加试验的204名符合条件的患者，5年内无复发生存率为89.9％，总体生存为93.0％。17名难治性/复发性白血病患者的5年OS为34.3％。这一研究与之前报导的临床研究相比，在诊断后的早期使用更高剂量的阿糖胞苷，并且在治疗过程中减少25％累积柔红霉素剂量，这一改进可能会有更少的副作用，但是并不减少药物疗效，取得了更好的治疗效果。
原始出处：
Jeffrey W. Taub et al. Improved outcomes for myeloid leukemia of Down syndrome: a report from the Children’s Oncology Group AAML0431 trial. Blood 2017 129:3304-3313; doi: https://doi.org/10.1182/blood-2017-01-764324
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