NEJM： Volanesorsen可降低家族性乳糜血症综合征患者甘油三酯

2019-08-09 MedSci MedSci原创

家族性乳糜血症综合征甘油三酯volanesorsen

Volanesorsen可降低77%的家族性乳糜血症综合征患者甘油三酯，血小板减少和注射部位反应是常见的不良反应

家族性乳糜血症综合征是一种罕见的，由于脂蛋白脂酶活性丧失引起的遗传性疾病，其特点是乳糜血症和反复发作的胰腺炎，目前没有有效的治疗方法。近日研究人员考察了反义核酸药物Volanesorsen的疗效。

66例家族性乳糜血症综合征患者进行了为期52周的III期临床研究，以评价volanesorsen的安全性和有效性。研究的主要终点是空腹甘油三酯水平从基线到3个月的变化百分比。

接受Volanesorsen治疗的患者平均血浆载脂蛋白C-III水平较基线时下降了25.7 mg/dl，相当于3个月时下降了84%，而接受安慰剂治疗的患者平均血浆载脂蛋白C-III水平较基线时上升了1.9 mg/ dl，相当于增加了6.1%（P<0.001）。接受Volanesorsen治疗的患者平均甘油三酯水平下降了77%，相应的平均下降量为1712 mg/ dl（19.3 mmol/升），而接受安慰剂治疗的患者平均甘油三酯水平增加了18%，相应地，甘油三酯水平增加了92.0mg/ dl（1.0 mmol/升，p<0.001）。在3个月时，与安慰剂组的10%患者相比，Volanesorsen组的77%患者的甘油三酯水平低于750 mg/ dl (8.5mmol/升)。接受volanesorsen治疗的33名患者中，总共有20人有注射部位反应。安慰剂组未发生血小板计数低于每微升10万的不良事件，而volanesorsen组33例。

Volanesorsen可降低77%的家族性乳糜血症综合征患者甘油三酯，血小板减少和注射部位反应是常见的不良反应。

原始出处：

Joseph L. Witztum et al. Volanesorsen and Triglyceride Levels in Familial Chylomicronemia Syndrome. N Engl J Med， August 8， 2019.

本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！

作者：MedSci



版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (7)
#插入话题