Sci Transl med:潜在治疗靶标,ASL新发病机制或被发现!
2019-12-30 王芳 生物探索
一直以来,科学家都尝试从各方面寻找导致肌萎缩侧索硬化症的原因,从而对症下药。12月18日,发表在《Science Translational Medicine》的一份新研究报告让人们对ALS发病机制有了更进一步的了解。
肌萎缩侧索硬化症(ALS,或称运动神经元病、渐冻症)与癌症、艾滋病一起被世界卫生组织列为“世界五大疑难杂症”,并且目前尚无治愈的可能。据统计,截至2010年底,中国就已经有大约20万ALS患者,患病人数每年将新增1.8万人,而其中大约80%的患者会在发病后3到5年内死亡。
尽管肌萎缩侧索硬化症的病因病理尚不明确,但最近发表在国际前沿期刊上的两篇报告再一次增强了人们抗击ALS的信心,给患者带来了新希望。
一直以来,科学家都尝试从各方面寻找导致肌萎缩侧索硬化症的原因,从而对症下药。12月18日,发表在《Science Translational Medicine》的一份新研究报告让人们对ALS发病机制有了更进一步的了解。
该报告指出,microRNA可能在ALS病理生理中起作用,miR-218通过调节钾通道Kv10.1来控制神经元活性,并且在ALS患者的运动神经元中miR-218的表达降低。
在实验过程中,研究人员发现,miR-218在健康的人类运动神经元中含量很高,但是在ALS运动神经元中却被下调,而它的mRNA靶点则相应地被上调(抑制)。随后,研究人员筛选了数千个ALS基因组,并鉴定了人类miR-218-2序列中的六个罕见变体,发现miR-218基因变异体无法调节神经元活性,也就是说,这种小内源性RNA对于神经元健壮性非常重要。
研究人员表示,运动神经元中的miR-218活性可能易受人ALS衰竭的影响,这表明miR-218可能是肌萎缩侧索硬化症的潜在治疗靶标。
原始出处:Irit Reichenstein, Chen Eitan, Sandra Diaz-Garcia, et al. Human genetics and neuropathology suggest a link between miR-218 and amyotrophic lateral sclerosis pathophysiology. Sci Transl med. 18 Dec 2019
作者:王芳
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