FDA授予Prevail公司的帕金森基因疗法快速通道指定
2019-07-13 不详 MedSci原创
美国食品和药物管理局（FDA）已授予Prevail Therapeutics公司的帕金森病候选药物PR001 快速通道指定，用于GBA1突变的患者，该类患者占帕金森病患者的7％至10％。
PR001是一种基于腺相关病毒载体AAV9的基因疗法，致力于通过单次注射解决疾病。
该公司创始人兼首席执行官Asa Abeliovich博士说道："由于没有可以改变帕金森病的进展过程的治疗药物，像PR001这样的基因疗法可以显着改变这类疾病患者的生活。"
FDA于6月接受PR001研究性新药（IND）申请后，该公司将在今年晚些时候开始对患者进行I / II期临床试验。该试验旨在测量安全性、关键生物标志物和探索疗效终点。
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作者：不详
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