III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性
2019-04-17 不详 MedSci原创
Zolgensma是一种基因疗法，通过AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内，让患者可以生成正常的SMN蛋白，从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和快速通道资格。
Zolgensma是一种基因疗法，通过AAV9病毒载体将健康人的SMN基因导入患者体内，让患者可以生成正常的SMN蛋白，从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和快速通道资格。
III期临床试验STR1VE数据显示，Zolgensma治疗I型脊髓性肌萎缩症（SMA）的无事件生存期延长。事件被定义为死亡或连续14天每天至少16小时需要呼吸通气支持。AveXis宣布截至去年9月27日，21名患者无事件存活，7名患者中有6名达到10.5个月或更大年龄。
Avexis首席医疗官医学博士Olga Santiago说："该数据强化了关键的第一阶段START试验中患者生存期改善的结果。这些数据都支持了Zolgensma用于I型SMA的治疗。"
该试验包括22名携带至少一个SMN2或双等位SMN1基因缺失或点突变的患者，包括一名不到6个月的患者。
SMA是一种遗传性疾病，会使肌肉变弱导致运动问题，包括手臂和腿部松弛、抽搐或肌肉摇晃，有时还会出现呼吸困难。
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