Blood：造血细胞移植治疗慢性肉芽肿性疾病：712例病例研究
2020-07-14 MedSci原创 MedSci原创
慢性肉芽肿性疾病（CGD）是一种原发性免疫缺陷病，可导致危及生命的感染和炎症并发症。allo-HCT后，712例CGD患者的预后良好，移植失败率和死亡率均较低；HCT应作为 CGD年轻患者的治疗选择，
慢性肉芽肿性疾病（CGD）是一种原发性免疫缺陷病，可导致危及生命的感染和炎症并发症。异基因造血干细胞移植（allo-HCT）可以治愈患者，但移植指征仍然存在争议。
Chiesa等开展了一项多中心的回顾性研究，对1993年-2018年在EBMT中心进行了allo-HCT移植的712位CGD患者进行分析。
这712位CGD患者，包括635位儿童（<18岁）和77位成年人。中位随访45个月。移植时的中位年龄为7岁（范围 0.1-48.6岁）。3年OS和EFS的Kaplan-Meier估计值分别为85.7%（95% CI 82.8-88.5）和75.8%（95% CI 72.3-79.3）。在MVA中，年长于存活率降低和慢性GVHD发生率增加有关。虽然成年患者的3年OS和EFS分别为76% (95% CI 66-86)和69% (95% CI 57-80)。
采用一抗原错配供体与OS和EFS降低有关。在一小群接受错配抗原不止一个的供体来源造血细胞移植的患者中，OS无明显差异，但EFS现在降低（HR 3.69，p=0.001）。
调理方案的选择不影响OS或EFS。
总而言之，本研究表明，CGD患者经allo-HCT治疗后的预后极好，无论是在哪个年龄段，移植失败率和死亡率均较低。年长患者和接受一抗原错配移植物的患者的预后相对不那么好。移植应被强烈考虑作为年轻患者，特别是在有完美匹配供体的情况下，的治疗选择。
原始出处：
Robert Chiesa，et al. Haematopoietic Cell Transplantation in Chronic Granulomatous Disease： a Study on 712 Children and Adults. Blood. July 2，2020.
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