Freeline的肝靶向基因疗法FLT190治疗法布里病，获得了欧洲委员会授予的孤儿药称号
2020-03-12 MedSci原创 MedSci原创
生物技术公司Freeline宣布，基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见，欧洲委员会（EC）已为其基因疗法FLT190授予了孤儿药称号，用于治疗法布里病。
生物技术公司Freeline宣布，基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见，欧洲委员会（EC）已为其基因疗法FLT190授予了孤儿药称号，用于治疗法布里病。
法布里病是由于X染色体上α-半乳糖苷酶A(αGLA)基因突变引起的罕见遗传病，酶活性部分或完全缺失导致细胞内鞘糖脂过度蓄积，引起各系统器官病变。
Freeline的FLT190是一种肝靶向的腺相关病毒（AAV）基因疗法，用于治疗法布里病。FLT190是通过一次性静脉输注给药的体内基因疗法。初步数据已于上个月在第16届WORLD Symposium会议上进行介绍。患者输液耐受良好，到第4周时，血浆αGLA活性增加了3到4倍（0.3→1±0.2 nmol / hr / ml）。
Freeline董事长Chris Hollowood表示："我们认为FLT190有可能成为一种一次性疗法，以阻止法布里病的进展并减轻疾病症状。"
这项名为MARVEL1的研究是针对法布里病成年男性的多中心、剂量递增的1/2期研究。这项研究的重点是评估FLT190的安全性及其转导肝细胞连续产生高水平αGLA的能力。除了安全性，研究的终点还包括从血浆和尿液中清除Gb3和LysoGb3、基线肾脏和皮肤活检（长期随访）、肾和心脏功能、αGLA免疫反应、病毒脱落和生活质量水平。
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