Precision Biosciences为开发同种异体CAR-T细胞疗法筹集1亿美元资金
2019-03-06 不详 MedSci原创
Precision Biosciences计划募集1亿美元，进一步开发同种异体的CAR-T细胞疗法候选药物PBCAR0191。这部分资金将推进候选药物进入1/2临床研究，以评估其在急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤（NHL）中的药效。
Precision Biosciences计划募集1亿美元，进一步开发同种异体的CAR-T细胞疗法候选药物PBCAR0191。这部分资金将推进候选药物进入1/2临床研究，以评估其在急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤（NHL）中的药效。
Precision公司表示，其同种异体的CAR-T免疫治疗的开发是基于公司内部ARCUS技术的支持，该技术是源自天然基因组编辑酶归巢内切核酸酶。
这些内切核酸酶是位点特异性的DNA切割酶，其本质上是非破坏性的，并且它们的主要机制是触发基因修饰事件，例如插入和缺失DNA。该酶能够在复杂基因组中靶向单个DNA的断裂以实现基因修饰而无脱靶现象。
市场上现有的CAR-T细胞疗法是在基于每位患者的T细胞进行开发的，每个人都是独一无二的。尽管成功率很高，但药物非常昂贵且耗时。与典型的CAR-Ts不同，Precision BioSciences的一步法基因组平台使用来自健康供体的细胞，以减少移植物抗体与宿主反应，并大大节省时间和降低成本。
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