适应性临床试验设计特点与介绍

众所周知,新药的研发是一个充满变数且不断做出复杂决断的过程,这就要求试验设计应该具备可变动性,以便于在试验过程中对其进行调整。在这种情况下,适应性设计(adaptive design)的提法也应运而生[1]。 尽管适应性设计诞生之后受到了很多国家企业界和管理当局的关注,并且近年来也一直是统计学界、临床试验工作者和管理当局一直争议和探讨的热点问题,但到目前为止,适应性设计一直未能广泛应用。其主要原因在于这种方法在研究设计与统计分析方面仍然存在一些尚未解决的问题,而且尚未被相关管理部门正式认可。本文结合文献和具体审评工作,浅谈相关问题,敬请各位老师指正。 1、适应性设计的基本认识 适应性设计(adaptive design)是指在试验开始之后,在对试验的整体性与有效性不导致破坏的前提下,依据前期试验所得的部分结果调整后续试验方案,从而及时发现与更正试验设计之初的一些不合理假设,以减少研究成本,缩短研究周期的一大类研究设计方法的总称。 适应性设计并不是什么崭新的理念,它与期中分析和成组序贯试验方法(group sequential trial methods)有内在的联系。iChE9 中有这