FDA批准RET抑制剂pralsetinib新适应症!治疗甲状腺髓样癌
2020-12-04 医药魔方 医药魔方
12月1日,Blueprint宣布Gavreto(pralsetinib) 新适应症获得FDA批准,用于治疗12岁及以上儿童及成人要全身治疗的晚期或转移性转染重排基因(RET)突变甲状腺髓样癌(MTC
12月1日,Blueprint宣布Gavreto(pralsetinib) 新适应症获得FDA批准,用于治疗12岁及以上儿童及成人要全身治疗的晚期或转移性转染重排基因(RET)突变甲状腺髓样癌(MTC),以及12岁及以上儿童及成人需要全身治疗且放射性碘难治晚期或转移性RET融合阳性MTC。此前,Gavreto被FDA批准用于治疗成人RET融合阳性NSCLC。
Gavreto 是一种每日1次口服RET抑制剂,能够有效且高选择性地抑制驱动多种肿瘤类型的RET变异。RET变异是许多类型癌症的关键驱动因素,有1%~2%的NSCLC,10%~20%的甲状腺乳头状癌以及90%的MTC患者存在RET变异。此外,结肠直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其他癌症以及耐药的EGFR突变NSCLC患者中也存在致癌RET融合。RET的生物标志物检测能够使临床医生确定哪些患者适合接受Gavreto治疗。RET变异可通过生物标记检测来识别,包括下一代肿瘤组织测序或液体活检。 一项代号为ARROW的I/II期临床研究证实了Gavreto治疗MCT的安全性和有效性。其中,55例之前接受过卡博替尼和凡德他尼治疗的RET突变MCT患者总有效率(ORR)为60%,29例不适合标准疗法、接受卡博替尼和凡德他尼初治RET突变MCT患者的ORR为 66%。此外,9例RET融合阳性MTC患者的ORR为89%。ARROW研究中,RET变异MCT患者最常见的不良反应(≥25%)包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。 基石药业目前负责Gavreto在大中华区的开发和商业化。
在美国,Blueprint公司和罗氏集团全资子公司基因泰克共同负责Gavreto的商业化。 甲状腺癌是起源于甲状腺滤泡上皮或滤泡旁细胞的恶性肿瘤,排在我国常见恶性肿瘤的第7位。甲状腺癌在临床上分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌四种病理类型,不同类型的甲状腺癌根据其肿瘤特点,治疗手段及预后均不相同。其中,髓样癌是较为少见的病理类型,但具有强浸润性、易发生淋巴结、远处转移、复发及预后差等特点,晚期患者五年生存率仅28%。MTC首选手术治疗,但对于晚期、转移MTC患者而言,目前可以配合放化疗和多靶点TKI治疗,但效果有限,有效率约28%-45%。
Blueprint公司首席执行官Jeff Albers表示,截止目前公司的主要项目已经获得了4项商业化授权,实现了为全球患者带来革命性精准治疗的愿景。此次批准为将Gavreto应用于RET变异不同癌种患者提供了进一步的动力。
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