FDA授予FT-4202治疗镰状细胞病的孤儿药称号

2020-04-16 Allan MedSci原创

专注于罕见血液学疾病和癌症的临床阶段生物制药公司FORMA近日宣布,美国FDA已授予其FT-4202孤儿药称号,FT-4202目前正处于临床开发中,可作为镰状细胞病(SCD)的潜在疗法。

专注于罕见血液学疾病和癌症的临床阶段生物制药公司FORMA近日宣布,美国FDA已授予其FT-4202孤儿药称号,FT-4202目前正处于临床开发中,可作为镰状细胞病(SCD)的潜在疗法。FT-4202是丙酮酸激酶R(PKR)的活化剂,临床前研究证明,FT-4202能够治疗SCD贫血和血管闭塞。

FORMA首席执行官Frank Lee评论说:“尽管FDA近期批准了用于SCD的疗法,但仍无真正能够缓解疾病的创新疗法”。镰状细胞病(SCD)是由单基因突变引起的最常见疾病之一。SCD是一种纯合性异常血红蛋白(HbS)遗传病。血管阻塞可导致反复疼痛发作(以前称为镰状细胞危象),以及各种可致终生残疾和/或早逝的严重器官系统并发症。HbS系β珠蛋白链第六位的谷氨酸被缬氨酸替代后的产物,这会产生一种血红蛋白四聚体(α2/βS2),这种四聚体在脱氧时几乎不溶解。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1715700

作者:Allan



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