基因治疗成功控制乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征(phase 1/2)
2015-09-20 MedSci MedSci原创
uniQure N.V. 19日宣布AMT-110治疗乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征(Sanfilippo B Syndrome )1/2期临床研究结果。NAGLU基因经AAV5载体运输至中枢神经系统成功,成功用于乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征的治疗。4名患者脑脊液中NaGlu蛋白活性从0至3月后增至14-17%,持续效果至12月。4名患者年龄在20-53岁。这项研究显示,AAV5病毒载体携带基因NaGl
uniQure N.V. 19日宣布AMT-110治疗乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征(Sanfilippo B Syndrome )
1/2期临床研究结果。NAGLU基因经AAV5载体运输至中枢神经系统成功,成功用于乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征的治疗。4名患者脑脊液中NaGlu蛋白活性从0至3月后增至14-17%,持续效果至12月。4名患者年龄在20-53岁。
这项研究显示,AAV5病毒载体携带基因NaGlu是安全的,而且在所有4例患者中都能稳定表达。这也是第一次使用病毒载体成功使基因治疗进入中枢,将来有望用于中枢神经系统疾病和遗传病的治疗。
同时,研究表明,该药物能够增加这些患者的认知功能。这项研究结果也在欧洲基因与细胞治疗协会(European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT))大会上进行报告。
作者:MedSci
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