美国**广谱抗癌药：治疗有效率75%，在中国适用人群较少
2019-01-04 佚名 文汇报
2018年11月27日，美国食药监局批准上市了一款抗癌药——Vitrakvi。据说这是有史以来第一款与瘤种无关的广谱抗癌药——针对17种肿瘤的治疗，有75%的治疗有效率。这真是一个令人振奋的好消息，问题是这款新药真的那么神？其实，Vitrakvi主要用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤病人，一般来说适用于晚期或有转移或没有其他有效替代治疗方案，且没有产生已知的获得性耐药突变的病人，它对成人和儿童
2018年11月27日，美国食药监局批准上市了一款抗癌药——Vitrakvi。据说这是有史以来第一款与瘤种无关的广谱抗癌药——针对17种肿瘤的治疗，有75%的治疗有效率。这真是一个令人振奋的好消息，问题是这款新药真的那么神？
其实，Vitrakvi主要用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤病人，一般来说适用于晚期或有转移或没有其他有效替代治疗方案，且没有产生已知的获得性耐药突变的病人，它对成人和儿童均有效。简单来讲，这个新药不需要考虑癌症的原发部位，只要有NTRK基因融合，都可以使用Vitrakvi进行治疗。
通常，我们对于肿瘤的治疗都是按照“异病异治”（不同疾病用不同的方案治疗）的观念，这款药物却体现了“异病同治”理念，即不同的肿瘤，只要里面携带有相同的特异性靶点突变，比如Vitrakvi的靶点就是NTRK，只要有这个融合基因，就可以使用该药物，而且能取得很好成效，达到接近75%的瘤体退缩。
说得通俗些，肿瘤病人去做一下基因检测，只要有这个基因融合的突变，恭喜你，有救了。
不过，在中国人群的常见肿瘤谱中，NTRK融合基因的发生率非常低。据相关文献显示，在我国，这种基因在肺癌、结直肠癌、肝癌中的表达率不到5%，所以这种基因在常见肿瘤里等于是 “百里挑一”。因此，虽然Vitrakvi对于NTRK的疗效是75%，但是适合接受治疗的病人并不多。
需要指出的是，这个药也有副作用。在临床试验中，接受Vitrakvi药物治疗的病人报告的共同副作用包括：疲劳、恶心、咳嗽、便秘、头晕、呕吐、天门冬氨酸氨基转移酶及丙氨酸氨基转移酶升高。尤其值得注意的是，怀孕或正在母乳喂养的女性不建议接受Vitrakvi药物治疗，因为它可能会对发育中的胎儿或者新生儿造成伤害。
这个新药属于靶向治疗的一种，靶向治疗是目前肿瘤治疗领域的新方向。不同的病人可能靶点完全不一样，以往“***一方”的理念已逐渐被“个体化治疗”的理念所替代。这个新药的跨度更大，它突破了瘤种限制，只要是有NTRK融合基因的肿瘤就可以使用；它也突破了年龄限制，从小朋友到老年人都适用。当然，临床数据和效用还需要进一步积累。
以往我们认为肿瘤治疗只有使用手术、化疗等手段，但医学发展到今天，我们可以基于分子的检测找到精准的关键点，使用一种特异性的药物阻断关键分子，进而抑制肿瘤细胞的生长，这就是分子靶向治疗的原理。
因此，并不是说这个所谓的 “神药”一出来，就把所有肿瘤给攻克了，它只是为很小众的一类基因突变的人群找到了最合适的药物，实现了“异病同治”。这在肿瘤治疗史上，是理念上的一种革新。
目前，根据“同病异治”和“异病同治”都开展了相关研究，比如“篮子研究”和“雨伞研究”。进一步改良临床研究的模式和方向，用更短的时间、更少的病人、更低的代价，找出最有效的药物，这是学界的普遍希望，也是这个新药诞生的最大意义。
（作者张俊为上海交通大学医学院附属瑞金医院肿瘤科主任）
作者：佚名
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