蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法，临床展现出积极数据
2019-09-25 不详 MedSci原创
蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症（CALD）患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。在已经进行24个月随访的患者中，有88％存活且无主要功能障碍。
蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症（CALD）患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。在已经进行24个月随访的患者中，有88％存活且无主要功能障碍。
进一步的数据表明，在32名接受治疗的患者中，有3名未达到或将不会达到主要疗效终点。两名患者因"研究者的酌情决定权"而退出研究，而一名患者在研究初期就经历了疾病的快速进展，导致MFD和死亡。
"目前，对II / III期Starbeam研究的最长随访时间长达五年，数据显示，所有接受Lenti-D治疗且在24个月内没有严重功能障碍的CALD男孩仍保持无功能障碍。"该公司首席医疗官David Davidson解释说。
他继续说："重要的是，没有移植失败或与治疗相关的死亡率的报道，不良反应通常与清髓性调理一致。这些结果支持了Lenti-D作为治疗CALD的潜力，我们希望这可能成为受这种破坏性疾病影响的男孩及其家庭的选择。"
CALD是肾上腺皮质营养不良（ALD）的最严重表现，一种罕见的代谢紊乱。大约有35-40％的被诊断为ALD的男孩会发展为CALD，通常在3至12岁之间。在大多数未经治疗的患者中，其特点是神经功能迅速下降，导致神经功能严重丧失和死亡。
原始出处：
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
作者：不详
版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#慢病毒基因疗法#
41
#蓝鸟生物#
53
#脑性肾上腺皮质营养不良症#
50
#肾上腺#
29
#积极数据#
52