诺华的依维莫司美国特批用于治疗癫痫相关的结节性硬化症
2018-04-12 MedSci MedSci原创
结节性硬化症（TSC）是一种染色体显性遗传的罕见遗传病，全球约有一百万人患病。其中85%的TSC患者伴有癫痫，癫痫的发作会进一步加剧TSC的发展，不幸的是60%的与TSC相关的癫痫患者已经对癫痫治疗药物产生耐受。瑞士制药巨头诺华表示新一代的mTOR抑制剂--依维莫司的批准将会给这部分患者带来福音。
结节性硬化症（TSC）是一种染色体显性遗传的罕见遗传病，全球约有一百万人患病。其中85%的TSC患者伴有癫痫，癫痫的发作会进一步加剧TSC的进展，不幸的是60%的与TSC相关的癫痫患者已经对癫痫治疗药物产生耐受。瑞士制药巨头诺华表示新一代的mTOR抑制剂--依维莫司的批准将会给这部分患者带来福音。
临床研究显示，口服mTOR抑制剂用于辅助治疗时，与安慰剂相比，能够显著降低TSC相关癫痫患者的耐药频率。随机接受依维莫司治疗的患者，癫痫的发病频率明显降低，其中低剂量组降低29.3%，高剂量组降低39.6%，安慰剂组降低14.9%。
依维莫司这次的特批标志着该药物已经有了三个TSC相关的临床适应症，另两个是巨细胞星形细胞瘤（SEGA）和肾血管平滑肌脂肪瘤。
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