Portola口服Syk/JAK抑制剂Cerdlatinib治疗外周T细胞淋巴瘤获得FDA孤儿药物指定

2018-09-26 MedSci MedSci原创

Syk/JAK抑制剂外周T细胞淋巴瘤孤儿药

Portola Pharmaceuticals今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已指定其研发的cerdulatinib为孤儿药。Cerdulatinib是一种口服Syk/JAK抑制剂，用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。

Portola Pharmaceuticals今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已指定其研发的cerdulatinib为孤儿药。Cerdulatinib是一种口服Syk/JAK抑制剂，用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。

Portola研发负责人John Curnutte博士说："我们非常高兴FDA能够指定cerdulatinib为孤儿药。我们期待在明年初的科学大会上展示2a期试验的其他数据，并继续与FDA讨论开发cerdulatinib的后续步骤，包括加速批准途径的可能性。"

FDA的孤儿产品开发办公室授予孤儿地位，用来支持开发治疗影响美国不到20万人的罕见疾病的药物。Orphan Drug Designation可提供某些益处，包括药物获批准后的七年市场独占期、合格临床试验的税收抵免和FDA市场申请费的免除。

关于PTCL

PTCL是一组罕见且生长迅速的淋巴瘤，属于非霍奇金淋巴瘤。在美国，每年约有6000至10000例PTCL病例。三种最常见类型的PTCL是间变性大细胞淋巴瘤（ALCL），血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）和未另外指定的PTCL（PTCL-NOS），但存在许多其他罕见类型。PTCL最常用化疗联合治疗，一线治疗失败的患者选择非常有限。

关于Cerdulatinib

Cerdulatinib是在研的口服的，双脾酪氨酸激酶（Syk）和janus激酶（JAK）抑制剂。临床前数据表明Syk和JAK在外周T细胞淋巴瘤（PTCL）肿瘤存活中发挥重要作用。除了PTCL之外，正在进行的2a期研究中评估了cerdulatinib对其他特定亚型B细胞和T细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），包括复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和慢性淋巴细胞淋巴瘤/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL / SLL）的疗效。该公司于6月在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）第23 届大会上报告了该项研究的新数据。Cerdulatinib表现出广泛的临床活性，所有患者的客观反应率为47％，并且耐受良好。

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