Celgene的Reblozyl成为美国针对β地中海贫血的治疗药物
2019-11-09 不详 MedSci原创
Celgene周五表示，FDA已批准Reblozyl（luspatercept-aamt）用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的β地中海贫血成人患者。据该公司称，该决定标志着美国已经批准了针对β地中海贫血的第一种治疗药物。
Celgene周五表示，FDA已批准Reblozyl（luspatercept-aamt）用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的β地中海贫血成人患者。据该公司称，该决定标志着美国已经批准了针对β地中海贫血的第一种治疗药物。
Reblozyl，也称为ACE-536，与Acceleron Pharma 共同开发，通过调节红细胞的后期成熟来帮助患者减轻RBC输血负担。Celgene全球血液学和肿瘤学总裁纳迪姆·艾哈迈德（Nadim Ahmed）表示："今天的批准是一个重要的里程碑，这凸显了我们对血液学疾病患者的持续承诺。"他补充说，对于长期依赖于这种疾病的患者，"选择非常有限"仅可以定期进行红细胞输血。
Reblozyl的典型剂量为每千克患者体重1毫克药物，Acceleron表示将有75毫克小瓶可供批发，批发价约为10324美元。该药物有望在批准后的一周内上市。Acceleron将与Celgene在北美共同推广Reblozyl，而后者将负责北美以外的营销。
通过336名患者III期BELIEVE试验的数据支持了FDA的优先审查评估。结果表明，该研究达到了其主要目标，接受Reblozyl治疗的21.4％接受最佳支持治疗患者的输血量至少减少了33％，而安慰剂加最佳支持治疗则为4.5％。Celgene指出，接受Reblozyl治疗的患者将接受长达五年的随访。
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