澳大利亚皇家医学院院士Tarun Weeramanthri:因罕见而珍贵,因合作而共赢
2017-09-13 Flora 生物探索
罕见病是指一类流行率很低、极少见的疾病,罕见病种类繁多,国际已确认的罕见病多达七千多种——血友病、Alpers综合征、软骨发育不良、苯丙酮尿、brugada综合征、重症联合免疫缺陷、白化病、戈谢氏病……这些罕见疾病约占人类疾病的10%,其中约80%属于遗传性缺陷。严峻的是,只有400多种罕见病有针对性的治疗方法。罕见病是全人类共同面临的重大挑战,全球患者都面临着巨大困境,包括缺医少药、科研进展缓慢
作者:Flora
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