Leriglitazone治疗Friedreich共济失调：已获欧洲委员会的孤儿药认定
2019-11-14 Allan MedSci原创
Minoryx Therapeutics是一家专门开发中枢神经系统疾病（CNS）创新疗法的公司，近日宣布，其主要候选药物Leriglitazone（MIN-102）已被欧盟委员会授予孤儿药认定，以治疗Friedreich共济失调。
Minoryx Therapeutics是一家专门开发中枢神经系统疾病（CNS）创新疗法的公司，近日宣布，其主要候选药物Leriglitazone（MIN-102）已被欧盟委员会授予孤儿药认定，以治疗Friedreich共济失调。Leriglitazone（MIN-102）是一种新型、脑渗透性、选择性的PPARγ激动剂，可与中枢神经系统内的目标受体结合。在多种临床前中枢神经系统疾病模型中证实了Leriglitazone具有改善疾病的潜力和独特的作用方式，表明其具有抗氧化、抗炎和神经保护作用。Leriglitazone能够改善线粒体功能和生物发生，促进髓鞘再生，改善脂质代谢并延缓神经功能障碍的发展。
Friedreich共济失调是一种严重、罕见的遗传性神经退行性疾病，其特征是失去协调性和肌肉力量。Friedreich共济失调影响全球约40,000人，发病年龄在5至18岁之间。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1680863#axzz6594Mal1B
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