Lancet Haematology.：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征

2019-05-06 MedSci MedSci原创

在中高危骨髓增生异常综合征患者中，Guadecitabine可改善先前治疗失败患者的治疗应答和总生存率

Guadecitabine是新一代低甲基化剂，其活性代谢物地西他滨的体内的暴露时间比静脉注射地西他滨长，本研究旨在比较两种剂量的Guadecitabine在治疗未经治疗的、复发的或难治的中高危骨髓增生异常综合征患者的疗效和安全性。

成年患者参与研究，患者在国际预后评分系统中，患有中期-1，中期-2或高风险骨髓增生异常综合征或慢性髓单核细胞白血病。先前未接受低甲基化药物治疗或低甲基化药物治疗后复发。在28天治疗周期的第1至5天，皮下注射Guadecitabine 60或90 mg/m 2。研究的主要终点是总体反应（完全反应、部分反应、骨髓完全反应和血液学的改善）。

105名患者参与研究：55例(52%)给予Guadecitabine 60 mg/m 2 治疗 (28人未经过治疗，27人治疗后复发)，50例(48%)给予90 mg/m 2治疗(23人未经治疗，27人复发)。中位随访3.2年，60 mg/m 2 剂量组与90 mg/m 2剂量组患者获得总体疗效无显著差异（p=0.16）。未经治疗的49位患者中有25位（51%），复发性或难治性疾病患者中有23位（43%）取得了完全反应。最常见的3级或更严重的不良事件包括，血小板减少、嗜中性白血球减少症、发热性嗜中性白血球减少症以及肺炎。2人死于与治疗有关的脓毒性休克。

在中高危骨髓增生异常综合征患者中，Guadecitabine可改善先前治疗失败患者的治疗应答和总生存率。

原始出处：

Guillermo Garcia-Manero et al. Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial. Lancet Haematology. May 3 2019.

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