NEJM：白血病患者福音，新的治疗目标或可改变生存
2016-02-01 Mechront 译 MedSci原创
1月28日发表在《新英格兰医学杂志》上的文章公布了116名慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的试验结果，文章中写到：“新的治疗可以显著改善复发性CLL患者的预后，不过要完全缓解还存在困难。”该试验中的治疗药物是BCL2蛋白靶向药物 Venetoclax，BCL2蛋白倍认为是CLL细胞生存至关重要的物质。患者服用Venetoclax 150-1200mg/d，虽然试验中有89%的患者具有不良预后的临床
1月28日发表在《新英格兰医学杂志》上的文章公布了116名慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的试验结果，文章中写到：“新的治疗可以显著改善复发性CLL患者的预后，不过要完全缓解还存在困难。”
该试验中的治疗药物是BCL2蛋白靶向药物 Venetoclax，BCL2蛋白被认为是CLL细胞生存至关重要的物质。
患者服用Venetoclax 150-1200mg/d，虽然试验中有89%的患者具有不良预后的临床或遗传特征，但总体上患者对药物的反应很好，有20%的患者达到了疾病的完全缓解状态！该药物的副作用主要有：轻度腹泻、上呼吸道感染、恶心。不过并不是所有患者均有以上副作用表现，大约有一半的患者有以上不良表现。最初56名患者的研究数据表明，药物剂量达400mg时，是最佳剂量选择；随后60名服用Venetoclax 400mg/d的患者的数据得出了更好的结果。
先前沃尔特和伊莱扎学院 (WEHI)就发现了某些肿瘤中BCL2蛋白占有重要的地位，寻找阻止它的方法也成为了中心任务。
两周前WEHI宣布，Hhex蛋白是治疗急性髓性白血病(AML)的一个有希望的目标。AML发病率不及CLL，但是发病人群更加年轻化，平均年龄63岁，CLL患者的平均年龄为70岁。AML患者的五年生存率仅为24%！
WEHI的Matt McCormack博士说：“现在迫切需要新的方法治疗AML。我们从临床前模型发现，阻断Hhex蛋白，可以阻止白血病细胞的生长，达到完全消除的结局。因此Hhex蛋白或许是人AML治疗的新的目标。”
AML细胞会产生过量的Hhex，也给靶向药物提供了机会。McCormack博士说：“现有的大部分AML治疗方式都不是针对癌症细胞的特异性治疗，同时会损害正常细胞。而Hhex是白血病细胞必不可少的，我们可以之作为靶向治疗目标，又不会对正常细胞产生毒副作用，可以减少现有标准治疗方案下的许多严重副反应的发生。”
原始出处：
Two New Advances Offer Hope In The Fight Against Leukemia
作者：Mechront 译
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