基因治疗出岔子了？蓝鸟(Bluebird Bio)暂停LentiGlobin基因疗法1/2、3期临床研究
2021-02-17 MedSci原创 MedSci原创
美国当地时间2021年2月16日，著名的基因疗法公司蓝鸟生物（bluebird bio, Inc.）宣布，由于可疑的非预期严重不良反应急性髓细胞白血病（AML），公司已经
美国当地时间2021年2月16日，著名的基因疗法公司蓝鸟生物（bluebird bio, Inc.）宣布，由于可疑的非预期严重不良反应急性髓细胞白血病（AML），公司已经暂停其LentiGlobin基因疗法用于镰状细胞疾病（SCD）的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）临床研究。
新型基因疗法LentiGlobin可使输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者免于或减少长期输血，LentiGlobin获得了美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）颁发的孤儿药资格，用于治疗β地中海贫血和镰状细胞贫血（SCD）。FDA还为LentiGlobin颁发了突破性疗法认定，用于治疗TDT。此外LentiGlobin还获得了FDA的快速通道资格和EMA的PRIME资格。
根据HGB-206和HGB-210的临床研究方案，蓝鸟生物在上周收到关于HGB-206 A组中治疗了五年以上的患者被诊断出AML的报告后将研究暂停。公司正在调查此受试者罹患AML的原因，以确定是否与LentiGlobin基因疗法的生产中使用BB305慢病毒载体存在任何关系。另外，上周公司还收到了第二个SUSAR报告，HGB-206 C组的一名患者被检查出了骨髓增生异常综合症（MDS）。目前公司正在进行调查。
接受已上市的betibeglogene autotemcel（在欧盟和英国的商品名：ZYNTEGLO）治疗输血依赖性β-地中海贫血的患者目前没有被报道血液系统恶性肿瘤病例，但是因为它使用相同的BB305慢病毒作为载体，蓝鸟公司已决定在评估AML病例期间暂时中止ZYNTEGLO的销售。
蓝鸟CEO尼克·莱斯利（Nick Leschly）先生表示：“每一位参加我们的研究或接受我们基因疗法的患者的安全都是我们的重中之重。我们致力于与支持我们临床研究的医疗保健提供商和监管机构合作，全面评估这些病例。”
监视该公司研究的独立安全审查委员会以及美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已获悉此类情况，蓝鸟生物将继续与监管机构合作完成调查。
镰刀形细胞贫血症（sickle cell disease，简称SCD）是一种隐性基因遗传病：患病者的血液红细胞表现为镰刀状，其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。在美国，镰刀状细胞严重影响非裔美国人（每500个新生儿中有1个患有该疾病），第二个患病率最高的人群是西班牙裔美国人，每3.6万新生儿中有1个患有该疾病。据美国疾病控制中心报道，在美国大约有10万人患有该疾病，仅在尼日利亚每年超过10万新生儿患有该疾病，成为世界上最大的负担。
LentiGlobin被认为是最有希望的基因治疗药物，能彻底解决β地中海贫血和镰状细胞贫血（SCD）。但是，最近发现一例患者在基因治疗以后出现白血病，这引发人们对基因治疗的担心，目前正在审查二者的关联性。这也为基因治疗蒙上阴影。
但是，基因治疗仍然被认为是未来治疗单基因遗传性疾病的终极手段！蓝鸟生物是行业的龙头，仍然值得期待！
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