APL-2获得FDA的孤儿药物认定用于治疗C3肾小球病

2018-12-22 MedSci MedSci原创

C3肾小球病APL-2孤儿药物认定

Apellis是一家临床阶段的生物制药公司，专注于通过抑制补体系统开发治疗疾病的新型疗法，近日宣布其C3补体抑制剂APL-2已被FDA授予孤儿药物认定用于治疗C3肾小球病。

Apellis是一家临床阶段的生物制药公司，专注于通过抑制补体系统开发治疗疾病的新型疗法，近日宣布其C3补体抑制剂APL-2已被FDA授予孤儿药物认定用于治疗C3肾小球病。C3肾小球病（C3G）是一类罕见的肾脏疾病，其补体系统的活动过度导致肾小球中C3的沉积。大约一半的C3G患者在诊断后的10年内进展为终末期肾病，并且没有经证实可以预防进展的疗法。

通过靶向C3，即所有三种补体途径（经典、凝集素和替代途径），Apellis认为APL-2有可能消除C3G的过度和不适当的C3激活，从而避免肾小球C3的沉积和进展肾病。Apellis目前正在对四种类型的肾小球疾病进行II期试验，其中涉及C3肾小球病、IgA肾病、原发性膜性肾病和狼疮性肾炎。FDA孤儿药物计划旨在加快用于治疗罕见疾病（在美国影响少于200,000人的疾病）的新药的审批。该指定为制药商提供开发和商业激励措施，包括七年的美国市场独占权、FDA对临床研究设计的咨询、加速药物开发的潜力以及某些费用减免。


原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1613058#axzz5aJrWexZu

本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！

作者：MedSci



版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (5)
#插入话题