帕金森病(PD)是一种具有运动和非运动表现的进行性神经退行性疾病。在没有治愈性治疗的情况下,确定预测帕金森病进展的重要的、经过验证的措施至关重要。
虽然以前的文献研究了广泛的PD相关症状,但体征和症状的异质性导致了预测疾病进展的困难。
此外,多巴胺能疗法的对症治疗对帕金森病的功能有积极的影响,但却掩盖了疾病自然进展的问题。
有几个结局可以定义PD的严重程度并对受试者进行分类。其中,Hoehn和Yahr(H&Y)量表是评估PD整体功能障碍最常用的分类措施之一。Schrag等人研究了各种PD进展指标的反应性,并认为H&Y阶段是最实用和临床相关的疾病严重程度指标。
因此,在许多已发表的研究中,H&Y量表已被作为衡量PD进展的有效终点。
Goetz等人发现,处于H&Y 2期与3期的PD患者在4年的临床损伤进展中存在明显差异,表明患者在达到H&Y 3期之前和之后的疾病进展轨迹中存在平衡障碍的临床区别。
尽管此后H&Y 3期过渡被广泛用作疾病进展的指标,但传统上只有基线变量被纳入预测计算中。目前,以前的研究没有集中在使用早期PD的多个纵向评估措施来预测H&Y 3转换的时间。
藉此,美国杜克大学的Xuehan Ren等人,建立一个预后模型,使用多种容易获得的纵向测量方法来预测早期PD从Hehn和Yahr(H&Y)1期或2期到3期的时间性临床进展。
通过联合建模方法确定PD进展的预测性纵向措施。通过多变量功能主成分分析方法提取措施,并在Cox比例危害模型中作为协变量使用。根据帕金森病进展标志物倡议(PPMI)数据集建立了最佳模型,并通过PD纵向和生物标志物研究(LABS-PD)的外部验证进行确认。
与仅有基线信息的模型相比,他们提出的、带有选定的临床措施的纵向信息的预后模型, 在预测PD的时间进展方面显示出明显的优势(iAUC = 0.812 vs. 0.743)。
建模结果允许开发一个预后指数( prognostic index),将PD患者分为低、中和高风险的HY 3进展,提供给医生和患者讨论预后问题。
纳入多种临床措施的纵向信息可显著提高预后模型的预测性能。此外,所提出的预后指数使临床医生能够将患者分为不同的风险组,随着新的纵向信息的出现,可以适应性地更新。
原文出处:
Ren X, Lin J, Stebbins GT, Goetz CG, Luo S. Prognostic Modeling of Parkinson’s Disease Progression Using Early Longitudinal Patterns of Change. Mov Disord. Published online July 30, 2021:mds.28730. doi:10.1002/mds.28730
作者:Freeman
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