FDA对Rebrozyl治疗非输血依赖型（NTD）β 地中海贫血持审慎意见
2022-03-27 Allan MedSci原创
FDA 将其对寻求扩大批准 Rebrozyl（luspatercept）用于治疗成人非输血依赖型（NTD）β 地中海贫血的申请的审查延长三个月。
地中海贫血（地贫）是由于珠蛋白基因突变或者缺失导致的珠蛋白链合成减少或完全缺失所引起的遗传性慢性溶血性疾病。依据临床表现，地贫分为重型地贫和非输血依赖型地贫（NTDT）。NTDT是指一组不需要输血或者仅在感染、手术、妊娠、生长发育迟缓等特殊情况下需要输血的地贫类型。
NTDT患者出生时无症状，多在2~3岁后发病，随着年龄增长逐渐加重，主要表现为轻至中度的慢性贫血，HGB大多在70~100 g/L，合并感染、妊娠或服氧化剂类药物时可因溶血导致贫血加重。大部分患者无典型的地贫外貌、生长发育正常或稍迟缓，可有肝脾肿大。
百时美施贵宝周五宣布，FDA 将其对寻求扩大批准 Rebrozyl（luspatercept）用于治疗成人非输血依赖型（NTD）β 地中海贫血的申请的审查延长三个月。FDA 认为需要额外的时间来全面审查提交的内容。该文件于去年年底被监管机构接受优先审查，主要基于 II 期 BEYOND 研究的结果，该研究评估了 Rebrozyl 以及最佳支持性护理治疗 NTD β 地中海贫血的有效性和安全性。
在欧洲血液学协会 (EHA) 大会上公布的研究结果表明，在第 13 周至第 24 周的连续 12 周间隔内，约 77% 接受 Rebrozyl 治疗的患者的 Hb 较基线增加≥1.0 g/dL，达到主要终点。此外，Rebrozyl 组 52.1% 的受试者与基线相比 Hb 平均增加 ≥ 1.5 g/dL，而 89.6% 的受试者在第 1 周至第 24 周保持无输血需求。
Rebrozyl 目前在美国被批准用于治疗需要定期输注红细胞 (RBC) 的β地中海贫血。
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