NEJM：康纳单抗治疗自身炎症性反复发热综合征
2018-05-17 zhangfan MedSci原创
研究认为康纳单抗可有效控制秋水仙碱抵抗性家族性地中海热、甲羟戊酸激酶缺乏症和肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征患者发热症状
家族性地中海热、甲羟戊酸激酶缺乏症（也称为高免疫球蛋白血症D综合征）和肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征（TRAPS）是以复发性耀斑发热为特征的单基因自身炎症性疾病。
近日研究人员开展为期4周的对照研究，考察150mg康纳单抗对秋水仙碱抵抗性家族性地中海热、甲羟戊酸激酶缺乏症和肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征患者的治疗效果。患者随机接受150mg康纳单抗或安慰剂治疗，康纳单抗治疗后发热症状未缓解患者接受额外150mg康纳单抗治疗。研究终点为完全响应，定义为无发热持续至16周。部分完全缓解患者接受40周的持续治疗，每8周接受一次康纳单抗或安慰剂。
16周后，康纳单抗组患者完全缓解率显著优于安慰剂：对于秋水仙碱抵抗性家族性地中海热患者，康纳单抗组完全缓解率为61% vs 安慰剂组6%；甲羟戊酸激酶缺乏症，康纳单抗组完全缓解率为35% vs 安慰剂组6%；TRAPS，康纳单抗组完全缓解率为45% vs 安慰剂组8%。患者接受康纳单抗剂量增加至300mg，每4周1次后，秋水仙碱抵抗性家族性地中海热完全缓解率增加至71%；甲羟戊酸激酶缺乏症增加至57%；TRAPS增加至73%。16周后，对于每8周接受1次治疗的维持患者，秋水仙碱抵抗性家族性地中海热完全缓解率为46%；甲羟戊酸激酶缺乏症为23%；TRAPS为53%。康纳单抗组最常见的不良事件为感染，其中甲羟戊酸激酶缺乏症患者发病率较高。
研究认为康纳单抗可有效控制秋水仙碱抵抗性家族性地中海热、甲羟戊酸激酶缺乏症和肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征患者发热症状。
原始出处：
Fabrizio De Benedetti et al. Canakinumab for the Treatment of Autoinflammatory Recurrent Fever Syndromes. N Engl J Med. May 17， 2018.
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