stroke：CADA-PRO——测量 CADASIL 患者主要认知、运动、情感和行为结果的患者调查问卷

缺血型脑小血管病 （cSVD）是指各种病因影响脑内小动脉、微动脉、毛细血管、微静脉和小静脉所导致的一系列临床、影像、病理综合征。 脑小血管病的诊断主要依靠神经影像学，其主要影像学表现为近期皮质下小梗死、腔隙性脑梗死、脑出血、皮质下白质病变、皮质表面铁沉积、脑微出血和微梗死。

常染色体显性遗传性动脉病伴皮质下梗死和白质脑病 （CADASIL）是CSVD的一个亚型，可在认知、运动、情绪或行为的各个方面影响日常生活质量。尚未开发出从患者的角度测量这些结果的工具。因此，我们旨在开发和验证患者报告的问卷。

在一项开发研究中，患者、家属代表和 cSVD 专家达成共识生成了 79 个项目。第一个患者样本允许评估第一组项目的可行性（缺失数据、下限和上限效应以及可接受性）、内部一致性和维度。此后，在一项验证研究中，我们在更大的样本中测试了项目集的简化版本，以评估可行性、内部一致性、维度、重测可靠性、并发有效性和对变化的敏感性。

该量表是在 44 名 cSVD 患者中开发的，并在 89 名个体的第二个样本（包括 43 名 CADASIL 患者和 46 名另一种 cSVD 患者）中进行了验证。最终的 CADASIL 患者报告结果量表包括 18 个项目，涵盖疾病的 4 类后果（抑郁/焦虑、注意力/执行功能、运动和日常活动）。缺失数据的比例较低，并且没有项目显示主要的下限或上限效应。内部一致性和重测信度均较好 （Cronbach alpha = 0.95 ，类内相关系数 = 0.88）。在 CADASIL 患者中，CADASIL 患者报告的结果评分与改良的 Rankin 量表、Starkstein 冷漠量表、医院焦虑和抑郁量表、工作记忆指数和试探测试时间相关。在其他 cSVD 患者中，CADASIL 患者报告的结果仅与医院焦虑和抑郁量表以及 Starkstein 冷漠量表相关。

综上，CADASIL 患者报告结果可能是未来 cSVD 试验中衡量患者报告结果的创新工具。其在 CADASIL 患者中的使用已获得完全验证，但其在其他 cSVD 中的应用需要进一步改进。

原始出处：

CADA-PRO: A Patient Questionnaire Measuring Key Cognitive, Motor, Emotional, and Behavioral Outcomes in CADASIL.https://doi.org/10.1161/STROKEAHA.124.047692