Blood：HMA治疗失败后，应如何治疗骨髓增生异常综合征？
2019-01-06 MedSci MedSci原创
低甲基化药物（HMA），阿扎胞苷和地西他滨是骨髓增生异常综合征的标准疗法。约50%的采用标准治疗的患者可获得缓解，虽然缓解持续时间不定，但多较短暂。现可能可通过临床和分子参数来预测对HMA的反应性，但尚无获得批准的替代疗法，如果HMA治疗无效，也无其他标准治疗方式。HMA治疗失败后，制定合理的治疗方法至关重要。制定治疗方案应基于对耐药类型的评估：原发性还是继发性、病程的进展（急性白血病还是高危型M
低甲基化药物（HMA），阿扎胞苷和地西他滨是骨髓增生异常综合征的标准疗法。约50%的采用标准治疗的患者可获得缓解，虽然缓解持续时间不定，但多较短暂。现可能可通过临床和分子参数来预测对HMA的反应性，但尚无获得批准的替代疗法，如果HMA治疗无效，也无其他标准治疗方式。
HMA治疗失败后，制定合理的治疗方法至关重要。制定治疗方案应基于对耐药类型的评估：原发性还是继发性、病程的进展（急性白血病还是高危型MDS）和血液学改善的有无，以及在HMA治疗失败时重新评估的分子和细胞遗传学特征。
补救疗法应包括干细胞移植（目前仍是唯一的治疗选择）、化疗（仅适用于小部分患者）和实验性药物。应尽可能的招募HMA治疗失败的患者参与到临床试验。几种不同作用机制的新药物正在试验中。靶向分子突变（IDH2突变、剪切体基因突变）或信号通路改变的药物（如BCL2抑制剂）似乎最有希望。
原始出处：
Valeria Santini. How I treat MDS after hypomethylating agent failure. Blood 2018 ：blood-2018-03-785915； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-03-785915
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