CFDA批准上市雅美罗®（托珠单抗注射液），用于治疗全身型幼年特发性关节炎

2017-11-29 MedSci MedSci

CFDA托珠单抗注射液全身型幼年特发性关节炎

来自台湾地区的两项大规模流行病学数据显示：JIA（幼年特发性关节炎）的患病率为3.8/10万人（<16岁人群）和0.9/10万人（总体人群），其中sJIA（全身型幼年特发性关节炎）占JIA的19%。根据台湾地区的这一流行病学数据进行估算，中国sJIA的患病率大约为0.72/10万（＜16岁人群）和0.17/10万（总体人群）。托珠单抗注射液（Tocilizumab，TCZ；商品名：Actem


来自台湾地区的两项大规模流行病学数据显示：JIA（幼年特发性关节炎）的患病率为3.8/10万人（<16岁人群）和0.9/10万人（总体人群），其中sJIA（全身型幼年特发性关节炎）占JIA的19%。根据台湾地区的这一流行病学数据进行估算，中国sJIA的患病率大约为0.72/10万（＜16岁人群）和0.17/10万（总体人群）。

托珠单抗注射液（Tocilizumab，TCZ；商品名：Actemra，雅美罗）是由罗氏公司与其控股的日本中外制药株式会社（Chugai公司）联合开发的一种人源化单克隆抗体，以可溶性和膜结合性的白细胞介素6受体（sIL-6R和mIL-6R）为靶点，阻断了IL-6与上述受体的结合，从而抑制sIL-6R和mIL-6R介导的信号传导和基因激活。该品种已在包括美国、欧盟、日本、香港、新加坡等在内的全球超过30个国家/地区获准用于治疗sJIA。

有效性支持依据：主要基于一项有112人参与的为期5年的全球关键性Ⅲ期临床研究WA18221（TENDER），研究人群为持续活动性且对NSAIDs及全身性糖皮质激素治疗反应不足的sJIA患者。该研究包含3个部分：第I部分是为期12周的随机、双盲、安慰剂对照、平行设组的研究，主要目的是评价TCZ在活动性sJIA患者中的药代动力学、药效学、有效性和安全性（N=112）；第II部分是为期92周的单组开放性延长期研究，主要目的是研究TCZ的长期治疗的有效性及安全性（N=112）；第III部分是单组开放性的3年延长期研究，主要目的是继续研究TCZ的长期有效性和安全性（N=89）。研究结果表明：（1）疗效方面：在双盲核心期，与安慰剂相比，TCZ在主要终点（JIA ACR30+无发热）的改善显着提高（85.5%vs24.3%），次要终点方面，与安慰剂组相比，第12周时试验组的JIA ACR30/50/70/90应答的患者比例均明显增高 （JIA ACR30：90.7% vs24.3%，JIA ACR50：85.3% vs10.8%，JIA ACR70：70.7% vs8.1%，JIA ACR90：37.3% vs5.4%）；达到JIA ACR缓解的患者比例持续保持到第260周，且关节和关节外JADI评分均未恶化，能显着减低糖皮质激素的用量，部分患儿出现“追赶生长”的现象。

TCZ已于2013年在中国获得批准用于治疗成人类风湿关节炎，目前已经积累了一定的中国患者安全性数据。

该品种在我国批准用于sJIA适应症，将为我国全身型幼年特发性关节炎患者提供首个疗效及安全性明确的治疗药物。

上市后研究要求：开展上市后的临床试验。 虑及sJIA对患儿可造成不可逆的疾病损害，因此建议采用开放性临床研究的方式，对TCZ在中国sJIA患者中的有效性及安全性进行上市后研究，以进一步提供有力的数据。参考国外的关键性研究以及国外批准的目标人群，建议选择经非甾体抗炎药（NSAIDs）和糖皮质激素治疗应答不足的2岁或2岁以上的活动性全身型幼年特发性关节炎（sJIA）患儿，临床试验病例数约为65例，疗程为1年，建议采用的临床研究剂量用法与在中国获批的剂量用法相同，给药时间为48周。
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作者：MedSci



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