4大疾病领域基因疗法管线大盘点
2017-08-08 佚名 药明康德
自转基因技术于上世纪70年代问世以来,基因疗法就被视为解决许多疾病,尤其是遗传病的终极疗法。过去二三十年来基因工程领域取得了突飞猛进的发展,但是,将基因疗法应用到人身上的过程却并非一帆风顺。基因疗法的长期有效性和长期安全性是这一领域的主要瓶颈。 2017年对于基因疗法来说可能是里程碑的一年,美国FDA有望批准Spark公司voretigene neparvovec用于治疗由RPE65突变引起
作者:佚名
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非常诱人的前景,不过,不知道会带来哪些意想不到的影响?
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