Transplantation：肝源间充质干细胞在小儿肝脏代谢性疾病中的I/II期试验
2020-06-29 MedSci原创 MedSci原创
使用干细胞技术的再生医学是一个新兴的领域，目前正在对先天性和后天性肝病进行测试。
使用干细胞技术的再生医学是一个新兴的领域，目前正在对先天性和后天性肝病进行测试。
这项I/II期前瞻性、开放标签、多中心、随机试验主要目的是为了评估异源人类成人肝源祖细胞（HepaStem）在尿素循环障碍（UCDs）或Crigler-Najjar（CN）综合征儿童患者移植后6个月的安全性。次要目标包括评估输注后12个月内的安全性和初步疗效。
将14名UCDs患者和6名CN综合征患者按体重分为3个队列，并在港内输注3个剂量的HepaStem。采用意向性治疗分析评估临床状态、门静脉血流动力学、肝脏形态学、循环抗人白细胞抗原抗体的新生检测、临床显著不良事件（AEs）和输液严重不良事件。
结果证实了HepaStem的总体安全性。在整个研究期间，AEs的患者月发生率为1.76，严重不良事件发生率为0.21，其中38%发生在输液后1个月内。与CN患者相比，UCD患者的事件有增加的趋势。1名患者发生了节段性左门静脉血栓，第二名患者发生了腔内局部短暂血栓。其他AEs符合导管放置、细胞输注、伴随药物、年龄和基础疾病的预期。
该研究导致欧洲临床试验授权在同质患者队列中进行II期研究，重复输注和中间剂量。
原始出处：
Françoise Smets, Dries Dobbelaere, et al., Phase I/II Trial of Liver-derived Mesenchymal Stem Cells in Pediatric Liver-based Metabolic Disorders: A Prospective, Open Label, Multicenter, Partially Randomized, Safety Study of One Cycle of Heterologous Human Adult Liver-derived Progenitor Cells (HepaStem) in Urea Cycle Disorders and Crigler-Najjar Syndrome Patients. Transplantation. 2019 Sep;103(9):1903-1915. doi: 10.1097/TP.0000000000002605.
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