肺动脉高压患者对特定疾病药物的依从性和治疗模式：一项全国性的新用户队列研究

研究背景：

肺动脉高压（PAH）是一种无法治愈的肺部疾病，可能导致右心衰竭和死亡。治疗指南建议对PAH患者进行前期或连续的联合治疗。最近，几种针对PAH的药物已在台湾获得批准。本研究旨在调查现实世界中的治疗模式和用药依从性。

研究方法：

这是一项新用户设计研究，研究对象为2014年1月1日-2019年12月31日期间接受PAH专用药物治疗的患者。数据从国家健康保险研究数据库中提取。用药依从性是通过覆盖天数比例（PDC）来评估的。依从性被定义为PDC≥.8。进行统计分析以比较研究结果。进行Logistic回归分析以确定基线特征和依从性之间的关联。P<0.05表示有统计学意义。

研究结果

共确定了1,900名PAH患者，其中75.3%为女性。平均（标准差（SD））年龄为57.2（17.5）岁。只有23名（1.2%）患者开始了最初的联合治疗。共有148名（7.8%）患者将初始治疗转为另一种治疗，159名（8.4%）患者进行了连续的联合治疗。最常见的联合治疗是内皮素受体拮抗剂（ERA）加磷酸二酯酶-5抑制剂（PDE5i），主要是马西坦加西地那非，用于初始或序贯联合治疗。平均（SD）PDC为0.71（.33），1,117（58.8%）名患者坚持使用。在初始ERA用户和PDE5i用户之间观察到平均PDC的显著差异（P<0.0001）。没有任何因素与用药依从性显著相关。

研究结论

PAH患者大多开始使用西地那非作为单药治疗，而马西坦则作为一种连续的联合治疗加入。最初的ERA组和联合治疗组显示出较高的用药依从性。需要进一步调查以确定与坚持治疗相关的其他因素。

参考文献：

Tsai CY, Shen CW, Lai HL, Chen CY. Adherence and treatment patterns of disease-specific drugs among patients with pulmonary arterial hypertension: A nationwide, new-user cohort study. Front Pharmacol. 2023 Jan 12;13:1030693. doi: 10.3389/fphar.2022.1030693. PMID: 36712686; PMCID: PMC9877219.