Nature Communications：新型基因疗法在亨廷顿舞蹈症小鼠模型中产生功能性神经元
2020-03-14 Allan MedSci原创
专注于神经退行性疾病的基因治疗公司NeuExcell Therapeutics今日宣布，其研究性基因疗法在亨廷顿舞蹈症（HD）的动物模型中产生了新的功能性神经元。
专注于神经退行性疾病的基因治疗公司NeuExcell Therapeutics今日宣布，其研究性基因疗法在亨廷顿舞蹈症（HD）的动物模型中产生了新的功能性神经元。该结果近期发表在《自然通讯》（Nature Communications）之上，表明该基因疗法可改善HD小鼠模型的症状并延长其寿命，因此该疗法或可用于治疗中枢神经系统（CNS）疾病。
NeuExcell的创始人和首席科学官Gong Chen博士领导的研究团队开发了这款基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，与未治疗的小鼠相比，经基因疗法治疗的小鼠表现出运动技能和存活率的显著改善。
Gong Chen博士是美国宾州州立大学的前教授，现在是中国暨南大学的大脑修复中心负责人，他率先采用了这种基因疗法来进行神经再生，该方法将特定的神经转录因子传递至大脑或脊髓的目标部位，转录因子可以重新编程受损区域中已经存在的细胞，以产生功能性神经元并修复受损的脑组织。
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