50年来首例！动脉炎新药获FDA突破性疗法认定
2016-10-08 佚名 药明康德
继非小细胞肺癌新药Alecensa在本周获得FDA颁发的突破性疗法认定后，基因泰克又收获了一条好消息——美国FDA为它的另一款新药颁发了突破性疗法认定。这次斩获荣誉的是Actemra （tocilizumab），它能用于治疗巨细胞动脉炎。巨细胞动脉炎对很多人来说比较陌生，但它却是一种能够威胁到生命的自身免疫疾病。这种疾病由感染所引起，常见于头部的大动脉或中动脉，但也会在其他部位发作。每10万名超过
继非小细胞肺癌新药Alecensa在本周获得FDA颁发的突破性疗法认定后，基因泰克又收获了一条好消息——美国FDA为它的另一款新药颁发了突破性疗法认定。这次斩获荣誉的是Actemra （tocilizumab），它能用于治疗巨细胞动脉炎。
巨细胞动脉炎对很多人来说比较陌生，但它却是一种能够威胁到生命的自身免疫疾病。这种疾病由感染所引起，常见于头部的大动脉或中动脉，但也会在其他部位发作。每10万名超过50岁的美国人中，就有200人患有这种疾病，这甚至超过了美国肺癌的年发病率。更糟糕的是，女性更容易受这种疾病的影响，患病风险要比男性高上2-3倍。
这种疾病的症状非常广泛，因此很难在第一时间得到确诊。但倘若得不到及时的医治，患者会出现严重的头疼、关节疼痛以及视觉上的问题，甚至会导致中风、主动脉瘤或失明。此外，它还会导致一系列复杂的并发症。目前，治疗巨细胞动脉炎的方法只限于大剂量的类固醇，它也被视作是防止进一步损害的应急措施。然而，类固醇无法长期控制症状。因此，患者急需新的治疗方案。
▲Actemra的作用机理（图片来源：Actemrahcp）
Actemra 就是基于这样的需求开发出的新药。它是一种人源的白细胞介素-6（IL-6）受体拮抗剂，已获批用来治疗中度至重度风湿性关节炎患者。新药研发人员相信这个药物的机理同样也能给巨细胞动脉炎的治疗带来改变。在今年6月结束的3期临床试验中，Actemra在与类固醇合用的情况下，相较单用类固醇的组，很好地缓解了患者的症状。此外，研究人员也没有观察到新出现的安全性问题。因此，Actemra在3期临床试验中达到了主要临床终点。完整的结果将在近期的会议上公布。
出于这一药物的出色表现，FDA也决定授予它突破性疗法认定。
“FDA的突破性疗法认定体现了我们一直以来的承诺，即用Actemra治疗有巨大未满足需求的自身免疫疾病，”罗氏首席医学官兼全球产品开发部负责人Sandra Horning博士说道：“我们期待与FDA进一步保持合作，让巨细胞动脉炎患者早日用上Actemra。这种疾病在50多年的时间里都没有一个新疗法问世了。”
参考资料：
[1] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation For Genentech (RHHBY)’s Actemra (Tocilizumab) In Giant Cell Arteritis, A Form Of Vasculitis
[2] Phase III Study Shows Genentech’s Actemra® (tocilizumab) Maintained Steroid-Free Remission in People with Giant Cell Arteritis (GCA)
作者：佚名
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