2018年3月14日,出生于英国牛津、现代最伟大的物理学家的斯蒂芬·威廉·霍金(Stephen William Hawking)去世了。他在21岁时患上渐冻症,全身瘫痪,无法言语,手部仅有三根手指可活动。
渐冻症
渐冻症是一种运动神经元疾病,是选择性侵犯人运动神经元的神经系统变性疾病。渐冻症病因至今不明,20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关,另外有部分环境因素,如重金属铝中毒等,都可能造成运动神经元损害。
据有效资料显示,渐冻症患病率为4~6/10万,研究表明患病率随年龄增大而升高。目前,在临床上针对此病尚无有效的治疗方法,大多数人在发病期才前往医院检查,确诊后一般只能存活3-5年。
干细胞疗法
近年来,科学家们正在积极探索干细胞干预渐冻症的临床途径。干细胞因其具有强大的再生、替代、修复和分化能力,被生命科学界寄予无限的希望。
霍金先生曾在干细胞展望纪录片中说过,医学界的新时代已经近在眼前,新时代里,人体任何疾病都可医治,全靠我们体内那些拥有异能的细胞,它们叫干细胞。
干细胞疗法是指由自体或异体来源的干细胞经体外培育后注入人体,可用于许多疾病的治疗。目前干细胞疗法在糖尿病、慢性肾病、卵巢早衰、银屑病等领域具有突破性进展。
干细胞疗法的临床研究
直至2019年8月,全球在clinicaltrials.gov 上登记在案的渐冻症治疗临床研究就有726个;其中,与干细胞疗法相关的临床研究达到144个,科学家认为,干细胞疗法可提高渐冻症的生存率。干细胞疗法对渐冻症的临床研究一直在进行:
1、2016年,《神经学》杂志上公布了美国埃默里大学的Jonathan Glass博士的Ⅱ期临床研究成果:研究员对15名渐冻症患者进行干细胞移植,结论是干细胞移植至患者脊髓中具有安全性,疗效确切。
2、2018年8月23日,“渐冻症干细胞疗法NurOwn III期临床研究中期分析”成功通过药物安全监测委员会(DSMB)的审查。审查结果显示该疗法具有安全性,建议按计划继续进行试验。
3、2018年,我国一名渐冻症患者接受了自体骨髓干细胞回输治疗,短短四天,患者的病情有了很大的改善,下肢活动感觉比以前有力。
目前新一轮临床试验正在进行中,我们迫切地期待干细胞疗法能为渐冻症病人“解冻”,帮助他们战胜病魔,释放他们被禁锢的身心。
注:本文由一五零生命干细胞整合发布
参考资料:
1.ClinicalTrials.gov;
2.间充质干细胞治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症治疗潜能及机制_王亚君
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干细胞是热点,但是进入临床仍然需要时间和临床疗效验证哦
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