NNN：那他珠单抗在儿童多发性硬化症患者的疗效研究

尽管儿童发病的多发性硬化症 (POMS) 的特点是中枢神经系统炎症比成人发病的多发性硬化症 (AOMS) 积累得更快。尽管 POMS 比 AOMS 晚于 AOMS 达到残疾里程碑，但他们可能会更早出现认知功能障碍并更早地达到永久性身体残疾。 因此，对于 POMS 必须进行早期有效的治疗。然而，目前可用于 POMS 的治疗方法，即芬戈莫德、特立氟胺、和富马酸二甲酯被认为对 AOMS 具有中等效果

然而， POMS 中应用的治疗算法通常基于 AOMS 治疗结果。为了确定基于高效治疗 (HET) 的 POMS 治疗策略，来自意大利的学者设计了一项观察性回顾性研究，旨在评估那他珠单抗 (NTZ) 对初治 POMS 和 AOMS 的疗效和安全性。

研究人员从 160 名患者开始，对倾向评分进行了 2:1（成人：儿童）匹配，根据多变量逻辑回归模型估计，获得了 32 名接受 NTZ 治疗的 POMS 患者和 64 名接受 AOMS 的患者。所有患者每 6 个月进行一次临床和放射学随访，平均随访时间为 46.0 ± 26.9 个月。

结果显示，在第 6 个月重新设定基线后，在整个研究过程中，POMS 和 AOMS 之间在新的和扩大的 T2 白质病变、对比后 T1 病变和复发率方面没有观察到差异（对数秩检验： p = 0.924）。 POMS 中从未观察到独立于复发活动的进展 (PIRA)，而 64 名 AOMS 患者中有 9 名 (12.5%) 在随访期间（40.0 ± 25.9 个月；对数秩p值 0.0156）发生了 PIRA 事件。 POMS 和 AOMS 之间 NTZ 输注期间的 JCV 血清转化率没有差异（对数秩检验p = 0.3231）。最后，POMS 和 AOMS 均未观察到严重不良事件。

此外，NTZ 对常规 MRI（即 n/eT2WML 和对比后 T1 病变）参数的影响通过生存分析进行评估，该分析没有揭示 AOMS 和 POMS 之间的差异（对数秩检验： p = 0.924）。两组在 NTZ 治疗的前 6 个月内放射学再激活的发生率更高（5/8 POMS，62.5%；10/18 AOMS，55.6%）

由此可见，临床观察到的良好结果，特别是在 PIRA 中，以及放射学参数强烈支持 NTZ 作为 POMS 的首选 HET。

原始出处：

High NEDA and No PIRA in Natalizumab-Treated Patients With Pediatric-Onset Multiple Sclerosis. https://doi.org/10.1212/NXI.0000000000200303