26亿的豪赌:Celgene公布克罗恩病反义核酸药物惊人II期疗效数据

2014-10-22 佚名 生物谷

在研发阶段就将潜力品种收入囊中,是许多大中型药企惯用的招数,这考验的不仅是财力,更考验眼力。今年4月,生物技术巨头新基(Celgene)就与名不见经传的爱尔兰生物技术公司Nogra制药公司签署了一笔高达26亿美元的协议(相关阅读:Celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物GED-0301),在支付了7.1亿美金预付款后,将一种处于II期临床的克罗恩病(Crohn's disease,CD)口

在研发阶段就将潜力品种收入囊中,是许多大中型药企惯用的招数,这考验的不仅是财力,更考验眼力。今年4月,生物技术巨头新基(Celgene)就与名不见经传的爱尔兰生物技术公司Nogra制药公司签署了一笔高达26亿美元的协议(相关阅读:Celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物GED-0301),在支付了7.1亿美金预付款后,将一种处于II期临床的克罗恩病(Crohn's disease,CD)口服反义核酸药物Mongersen(GED-0301)收入囊中。业界认为,Celgene的这一豪赌要么使其成为这一行业最大的赢家,要么成为最大的输家。

近日,Celgene公布了Mongersen为什么值得豪赌的理由。Celgene表示,该药在II期临床中所表现出的惊人疗效,将为克罗恩病的临床治疗带来一场革命。

Mongersen(GED-0301)是一种首创的口服反义寡核苷酸疗法,开发用于中度至重度克罗恩病的治疗。目前,Mongersen已顺利通过一项涉及166例克罗恩病患者的II期研究,而Celgene已迫不及待地计划在今年年底启动Mongersen的III期临床项目。

该项II期临床研究在166例活动性克罗恩病患者中开展,调查了口服反义药物Mongersen的疗效和安全性。数据表明,与安慰剂相比,2种剂量Mongersen治疗组均有显著更高比例的患者实现临床缓解,40mg/天剂量组、160mg/天剂量组、安慰剂组实现临床缓解的患者比例分别为55.0%、65.1%、9.5%,2个治疗组与安慰剂组相比数据均具有统计学显著差异(p<0.0001);10mg/天剂量组与安慰剂组在临床缓解上无显著差异(12.2% vs 9.5%)。与安慰剂组(临床反应率=16.7%)相比,3种剂量Mongersen治疗组临床反应率显著更高:10mg/天剂量组(36.6%,p=0.039)、40mg/天剂量组(57.5%,p<0.0001)、160mg/天剂量组(72.1%,p<0.0001)。不良事件(AEs)和严重不良事件(SAEs)发生率在各个治疗组相似。

今年4月,Celgene与Nogra签订协议,根据协议条款,Celgene将支付7.1亿美元的预付款。若GED-0301研发成功,Nogra公司将有资格获得超过8.15亿美元的开发里程碑款,若GED-0301上市后的年销售额超过40亿美元,Nogra还将获得11亿美元的销售里程碑款,使得该笔交易的最大价值达到了26亿美元。

Mongersen是一种口服反义药物,是一种合成的寡核苷酸,开发用于中度至重度克罗恩病的治疗,Mongersen靶向Smad7信使RNA(mRNA),通过结合Smad7 mRNA,关闭基因的表达,从而降低Smad7的蛋白水平。在克罗恩病患者中,异常高水平的Smad7蛋白干扰了肠道中TGF-β1抗炎信号通路,导致炎症的增加。Mongersen药片的独特配方,被设计为在小肠的远端(末端回肠)和邻近结肠末端(右半结肠),在该部位局部起效,降低Smad7蛋白水平。

作者:佚名



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  1. 2015-08-22 cy0324
  2. 2015-08-17 维他命
  3. 2014-11-28 jawel

    惊人,这么好啊

    0

  4. 2014-10-24 HNYYM

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