Neurology：继发性进展性多发性硬化临床试验的可靠性
2021-01-10 MedSci原创 MedSci原创
多发性硬化（multiple sclerosis，MS）是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫病。
多发性硬化（multiple sclerosis，MS）是以中枢神经系统白质炎性脱髓鞘病变为主要特点的自身免疫病。本病最常累及的部位为脑室周围白质、视神经、脊髓、脑干和小脑，主要临床特点为中枢神经系统白质散在分布的多病灶与病程中呈现的缓解复发，症状和体征的空间多发性和病程的时间多发性。
本病起病年龄多在20～40岁，10岁以下和50岁以上患者少见，男女患病之比约为1∶2。美国多发性硬化学会1996年根据病程将该病分为复发-缓解型（RRMS）、继发进展型（SPMS）、原发进展型（PPMS）与进展复发型（PRMS）四种，其中分型与MS的治疗决策有关。
目前，作为渐进性神经退行性疾病，尚没有任何一种治疗方法可有效缓解SPMS。其中，SPMS试验中的残疾进展主要通过稳定的、可靠的以行走为基础的扩展残疾状态量表（EDSS）变化以衡量。
之前的两项大型随机对照试验（RCT）显示，作为MS功能综合评定（MSFC）的一个组成部分，定时25 英尺步行(T25FW)比EDSS有更高的进展率。因此有研究者认为，SPMS临床试验中，T25FW比EDSS更有提示作用。
因此，选择最合适的主要结果是如何精确地衡量MS残疾进展的关键。为了研究SPMS试验中临床结果的可靠性，来自加拿大卡尔加里大学的神经病学专家比较了2项大型RCTs数据中不同临床结果测量进展和改善事件的频率。相关结果发表在《神经病学》（Neurology）杂志上。
研究人员使用了使用IMPACT（国际MS继发性进展性对照试验）和ASCEND（纳他利珠单抗对降低继发性进展性多发性硬化症参与者残疾进展的疗效的临床研究）的两项大型RCTs原始试验数据。对3个月或6个月 EDSS、T25FW、9-Hole Peg Test（9HPT）及其组合的残疾进展和类似定义的改善进行比较。
结果发现，在这两个数据集中，随着时间的推移，EDSS改善率最高、进展和改善率的差异最小，其次是T25FW和9HPT。T25FW和9HPT的改善率随着时间的推移相当稳定，并保持在10%以下或左右的水平。就EDSS而言，改善率与残疾进展率同步上升。
由此可见，在SPMS中，所有调查的结果显示出一些随机变化和测量误差的证据，T25FW和9HPT比成熟的EDSS更稳定。该研究结果对SPMS试验的设计和评估具有重要意义。
参考文献：
Marcus W. Koch, et al. Reliability of Outcome Measures in Clinical Trials in Secondary Progressive Multiple Sclerosis. Neurology Jan 2021, 96 (1) e111-e120; DOI: 10.1212/WNL.0000000000011123
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