英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性
2019-07-10 不详 MedSci原创
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）在2018年12月发布 "否"之后，重新建议使用Alnylam的Onpattro（patisiran）治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病（hATTR淀粉样变性）。
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）在2018年12月发布 "否"之后，重新建议使用Alnylam的Onpattro（patisiran）治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病（hATTR淀粉样变性）。
这种疾病是由一种叫做转甲状腺素蛋白（TTR）的异常沉积和积聚引起的，是一种进行性的可危及生命的疾病。Onpattro通过使用干扰RNA(RNAi)阻断大部分TTR蛋白的产生，减少损害全身神经和器官的TTR蛋白积聚从该疾病的根本原因上来进行解决。
NICE决定改变其对Onpattro的立场，使Alnylam重新回到hATTR治疗的尖端位置。
皇家自由医院国家淀粉样变性中心负责人菲利普霍金斯教授表示，这一决定标志着"在治疗hATTR淀粉样变性疾病中迈出了重要一步。Patisiran在其主要临床研究中表明，它可以阻止甚至改善大多数患者的这种疾病的潜在衰弱症状。基因沉默是一个很有前途的医学领域，看到这种科学转化为治疗方法帮助hATTR淀粉样变性患者是非常令人振奋的。"
原始出处：
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
作者：不详
版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#LAM#
34
#Alnylam#
36
#hATTR淀粉样变性#
36
#hATTR#
30
#TTR#
33